Régóta volt utoljára ilyen hangos a világsajtó egy magyar kutató sikere kapcsán. Az orvosi-élettani Nobel-díjat kiérdemelt Karikó Katalin sikere mégsem mondható váratlannak, sőt: sokan a koronavírus-járvány idején az egyik legnagyobb esélyesnek tartották a címre. A kutatóbiológus neve tulajdonképpen összeforrt a COVID-19 ellen világszerte folyó küzdelemmel, hiszen a védőoltások kifejlesztése óriási nemzetközi elismerést hozott számára. 2021-ben a vele együtt kitüntetett Drew Weissmannal együtt már azt a Rosenstiel-díjat is átvehették, amely az orvostudományban a Nobel-díj legtágasabb előszobájának számít. Ezt azonban nem csak a koronavírus elleni küzdelemmel érdemelte ki, a hírvivő RNS-sel (mRNS) folyó kutatásainak a többi között a rákgyógyításban is fontos szerepe lehet.
Nem csak a COVID-vakcinák alapulnak mRNS-technológián
Ahogy Karikó Katalin nevével, úgy az mRNS kifejezéssel is elsősorban a koronavírus-pandémia kapcsán találkozhattunk, holott a technológiát ezen a területen túl is sokoldalúan használja fel az orvostudomány. Az mRNS-technológiával készült vakcinák újdonságnak számítanak, de maga a technológia több évtizedes múltra tekint vissza, és hosszú ideje kísérleteznek vele több-kevesebb sikerrel számos betegség, például a daganatok, vagy a stroke kezelése kapcsán. Ezen dolgozott már 1985 óta a kitüntetett páros, Karikó Katalin és Drew Weissmann is, előbbi ekkor még posztdoktori kutatóként, utóbbi pedig immunológusként dolgozott a Pennsylvaniai Egyetemen.
Az mRNS – vagy hírvivő RNS – egy olyan molekula, amely képes kívülről a sejteknek tervrajzot szolgáltatni különféle, a szervezet egészsége számára hasznos molekulák legyártására. Miután a DNS-ből a sejtekbe küldenek különféle tervrajzokat és instrukciókat, azok bármilyen fehérjét legyártanak, amelyre utasították őket, például hemoglobint, amely segíthet a vörösvértesteknek oxigént szállítani a szervezetben. Karikó és Weissman úgy gondolta, hogy ha lehetséges irányítani ezt a folyamatot, akkor az mRNS-sel arra utasíthatják a sejteket, hogy lényegében saját gyógymódot hozzanak létre a szervezeten belül.
Ahogy a The Conversation cikke is írja, a nyolcvanas évek derekán több kutatócsoport is kísérletezett ezzel a módszerrel, sikertelenül. Az egyik fő problémát a gazdaszervezet immunválasza jelentette a módosított mRNS ellen. Sok fejtörést okozott továbbá az is, hogy az mRNS-t biztonságosan juttassák be a sejtbe anélkül, hogy az lebomlana. Karikó és Weissman mindkét problémát megoldotta: létrehoztak egy olyan speciális burkot, amely megvédi az mRNS-t a szervezetben lévő enzimektől, amelyek egyébként lebontanák, illetve segíti a bejutást a sejtekbe anélkül, hogy immunválaszt váltana ki. Ez a felfedezés paradigmaváltást jelenthet a gyógyszeripar számára. Ha ugyanis képesek vagyunk arra utasítani a szervezetet, hogy gyakorlatilag bármilyen ártalmatlan fehérjét reprodukáljon, az számos betegség kezelésében, de még a vírusfertőzések ellen is védelmet nyújthat. Az elmúlt években még inkább felgyorsult a technológia felhasználása, amellyel az alábbi területeken folynak ígéretes kutatások.
Daganatterápia
Az mRNS-technológiával világszerte több daganattípus, például a melanoma, vagy a vastagbélrák kezelése kapcsán is bizakodásra okot adó kísérletek folynak. Ez esetben a hírvívő RNS-ek olyan fehérjék előállítására sarkallják a testet, amelyek serkentik az immunrendszer működését a rák elleni küzdelem során. Segítségével pedig személyre szabott daganatellenes vakcinák előállítására is lehetőség nyílik, amelyekkel hatékonyabb, célzott csapás mérhető a daganatokra.
2021 nyarán kaphatta meg az első beteg a Karikó Katalin által elindított első rák elleni kísérleti vakcinát. Ezzel a bőrfelszínen lévő tumorokba közvetlenül juttatnak be mRNS-t tartalmazó anyagot, ez pedig magához csalná az immunsejteket, hogy elpusztítsák a veszélyes daganatot.
Influenza elleni vakcina
Más kutatások hétköznapibb, kevésbé veszélyes betegségek ellen is bevetnék az mRNS-technológiát. Néhány héttel ezelőtt a Moderna adott hírt arról, hogy a kísérleti mRNS-alapú, szezonális influenza elleni vakcinája erősebb immunválaszt váltott ki az influenzavírus négy törzse ellen, mint a jelenleg alkalmazott vakcina. Az mRNS-1010 névre keresztelt kísérleti oltást a GSK jelenleg jóváhagyott szezonális influenzavakcinájával hasonlították össze, és mértek annál nagyobb hatékonyságot. Persze az oltás engedélyeztetése hosszú folyamat, így várhatóan az idei influenzaszezonba már nem tud beleszólni az mRNS-vakcina.
RSV-oltás
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) május közepén jóváhagyta a Pfizer RSV-oltását idősebb felnőttek számára. A készítmény szintén mRNS-technológián alapul, és ugyan a legtöbb fertőzés a csecsemőket és kisgyermeket érinti, az idősebb korosztályra is veszélyt jelenthet a vírus. Az Egyesült Államokban becslések szerint évente 159 ezer 65 éves vagy annál idősebb felnőtt kerül kórházba RSV miatt, továbbá 10-13 ezer ember hal meg miatta. A klinikai vizsgálatok eredménye szerint a vakcina 66,7 százalékban volt hatékony a két vagy több tünetet mutató, mérsékelt alsó légúti megbetegedések megelőzésében, és 85,7 százalékban védett a három vagy több tünetet okozó betegségek kialakulása ellen. Az oltások ősszel válhatnak elérhetővé az idősek számára.
