A világ legdrágább gyógyszere

HáziPatika

Eredeti árán több mint 460 millió forintba került volna az egyik ritka genetikai betegség gyógymódja. A szert csupán négy ember kaphatta meg.

A ritka betegségek kezelésére szolgáló készítmények értelemszerűen drágábbak, ezeket ugyanis kevesebb ember fogja használni, így a kifejlesztésük összege is nehezebben térülhet meg. A legdrágábbak között tartják azonban számon a lipoprotein-lipázhiány kezelésére szolgáló gyógyszert, amelyet 1,6 millió dolláros (átszámítva több mint 460 millió forintos) áron akartak a piacra dobni - írja az Index.

Betegségek, melyek gyógyíthatók lesznek

A modern génszerkesztési eljárásoknak köszönhetően a ritka betegségek egy része 5-10 éven belül gyógyíthatóvá válhat. De miért éri meg egy gyógyszergyárnak olyan készítmény kifejlesztése, amelyre egész Európában is alig néhány tucat embernek van szüksége? Szakemberrel beszélgettünk - kattintson!

Létezik gyógymód, de túl költséges legyártani

A hajmeresztően magas árat a fejlesztési és előállítási költséget, illetve a páciensek potenciális számát figyelembe véve határozta meg a gyártó. A lipoprotein-lipázhiány ugyanis egy rendkívül ritka genetikai rendellenesség, egymillióból átlagosan 2-3 embert érint. Genetikai hátterét egy kanadai-holland egyetemi kutatócsoport derítette fel még az 1980-as évektől kezdve, majd a kutatók 1998-ban céget alapítottak a gyógyszer kifejlesztésére, és egy újabb évtizednyi munka, illetve 100 millió dollár fejlesztési költség árán sikerült is előállniuk a megoldással, egy forradalmian új terápiával.

A ritka betegségek kezelésére szolgáló szerek is rendkívül drágák
A ritka betegségek kezelésére szolgáló szerek is rendkívül drágák

A gyógyszer sokmilliárdnyi genetikailag módosított vírust tartalmazott - ezek vitték be a beteg szervezetébe a korrekt gént, amely beindította a lipáz termelését. Már az engedélyeztetése is komoly nehézségekbe ütközött, a forgalomba kerülés előtt ugyanis 342 beteggel kellett volna klinikai vizsgálatokat elvégezni, miközben egész Európában csak 250 betegről volt tudomása az egészségügyi ellátórendszernek.

A forgalmazó az extrém ritka esetszám miatt úgy kalkulált, hogy a terméket 1,6 millió dolláros áron kell értékesíteni ahhoz, hogy hosszú távon megtérülhessen a kifejlesztése. Később ezt egymillióra csökkentették, de még így is a világ legdrágább gyógyszereként került be a sajtóba. Érthető módon az emberek nem tolongtak az amúgy igazoltan hatásos kezelésért. Az injekciókúrát egyetlen páciens kapta csak meg: az árat (900 ezer eurót) a német DAK egészségbiztosító fizette ki hosszas tárgyalások után.


A terápia sikeres volt, a beteg - egy 43 éves német nő - tünetei megszűntek. Végül 2017-ben, amikor az európai engedély licence lejárt, a gyártó úgy döntött, hogy nem újítja meg. A raktáron maradt három adagot jelképes áron, 1-1 euróért adták oda egy olasz és két német beteg orvosainak: a terápia az ő pácienseiken is segített.

Több készítményt ezután nem gyártott más vállalat sem. Hatásos terápia tehát lenne a betegségükre, a lipoprotein-lipázhiányban szenvedők számára még sincs remény a gyógyulásra.

Hogy érzi magát? Országos eredmény megtekintése >>
Hogy érzi magát?
Kirobbanó formában van? Válassza ki a lelki- és testi állapotához illő emojit és nézze meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!
Milyen most a lelkiállapota?
Letargikus vagyok
Kissé magam alatt vagyok
Kiegyensúlyozott vagyok
Jókedvű vagyok
Majd kiugrom a bőrömből
Hogy érzi magát?
Kirobbanó formában van? Válassza ki a lelki- és testi állapotához illő emojit és nézze meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!
Hogy érzi most magát fizikailag?
Teljesen hulla vagyok
Voltam már jobban is
Átlagos formában vagyok
Jól vagyok
Kirobbanó formában vagyok
Hogy érzi magát?
Lelkiállapot
Fizikai állapot
Legjobban:
Legrosszabbul:
További cikkek
Kapcsoldó és aktuális cikkek
Olvassa el aktuális cikkeinket
Miért hajlamosak hízásra a nők 40 felett?Változókor

Miért hajlamosak hízásra a nők 40 felett? A gyakran emlegetett változókor sok nőt aggodalommal tölt el. Az ekkor zajló hormonális átállás okozta testi és lelki tünetek - köztük a mérsékelt súlygyarapodás - azonban természetesnek számítanak, ám kis odafigyeléssel enyhíthetők, sőt elkerülhetők.

Szóljon hozzá Ön is és olvassa el mások hozzászólásait

Humánmeteorológia

Humanmeterológia szolgaltatója

Fronthatás:
Hidegfront

Maximum:
+20, +30 °C
Minimum:
+17, +23 °C

Hazánkban csütörtökön délelőtt többször erősen megnövekszik a felhőzet és szórványosan eső, zápor, helyenként zivatar várható.

Egészséget befolyásoló hatások:
közepes

Részletes adatok és előrejelzés

Tekintse meg az időjárási frontokat!Térképezze fel a pollen adatokat!

Kövesse a Házipatikát:

GyógyszerekGyógyszerkereső
GyógyszerHatóanyag