Élő gyógyszerek jönnek

Már igen sokan találkoztak vele, hogy szükség van bélflórájuk helyreállításához probiotikumok szedésére. Az viszont újdonságnak számít, hogy genetikai betegségeket a célra módosított baktériumok bevitelével kezeljenek.

Sok örökletes genetikai betegséget ismerünk, amikor a mutált gén miatt a beteg szervezete nem képes létfontosságú anyagokat termelni, amelyek pedig szükségesek volnának a növekedéshez, a fejlődéshez vagy a működéshez. Néha a hiányzó anyagok pótolhatóak szintetikus helyettesítőkel: ilyenkor pirulák szedésével vagy injekciókkal fenntartható testünk megfelelő állapota. De olykor ez nem segít. Például egy ritkán előforduló genetikai betegségben szenvedők szervezete nem tudja előállítani azt az enzimet, amely a fenilalanin fehérje lebontásához szükséges. A szervezet más úton próbálkozik, de ennek az az eredménye, hogy mérgező vegyületek jelennek meg a vérben, és folyamatosan károsítják az agyat - számol be a The Conversation magazin.

génszerkesztés
A probiotikumként használható mikrobák génszerkesztése új távlatokat nyit a gyógyításban

Az így kialakuló fenilketonuria (PKU) betegség kezelése viszonylag egyszerű, amennyiben a pácienseiket szuperalacsony fehérjetartalmú étrendre állítják át, amelyet egész életük során követniük kell. Az enzim hiányát a babák sarkából vett vérből ki tudják mutatni, így egészen apró korukban felfedezik már a betegséget. A komoly kellemetlenségtől úgy lehetne legkönnyebben megszabadítani őket, ha génszerkesztéssel kijavítanák a hibás mutációt. A jelenlegi technológia azonban még mindig kockázatos: fennáll a veszélye, hogy a beavatkozás megzavar más géneket és kárt okoz a betegeknek.


A massachusettsi Synlogic biotechnológiai cégnél azonban rájöttek, hogy ennél egyszerűbb megoldás is van. Ahelyett, hogy közvetlenül beavatkoznának az emberi genom működésébe, a terápiás géneket az emberi bélben élő természetes eredetű baktériumokba ültetnék be. Ezek a génmódosított baktériumok előállítanák azokat az enzimeket, amelyek a PKU-betegeknél hiányoztak, és így már képessé válnak a fehérjéket toxikus melléktermékek nélkül lebontani.

A bélben élő baktériumok tervezett átalakítása

A beleinkben több milliárd baktérium él, amely segít megemészteni a táplálékot, vitaminokat termel, és tanítja az immunrendszerünket. A mikrobiomot alkotó baktériumok több millió gént hordoznak a genomjukban, ami 150-szer több, mint ahány gén az emberi genomban található. Ezeket pedig felhasználhatjuk a saját hasznunkra.

Az Escherichia coli A Nissle 1917 baktérium egyike azoknak a mikrobáknak, amelyek a legtöbbünkben élnek, és több mint egy évszázada széles körben használják probiotikumként, azaz kifejezetten biztonságos. A Synlogic ebből alakította kia  SYNB1618 kódnevű, új terápiás célú szuperbaktériumot a PKU-betegek számára. A kutatók három olyan gént vezettek be, amelyek lehetővé teszik a SYNB1618-nak, hogy a fenilalanin egyik fehérje-építőelemét átalakítsák biztonságos vegyületté, fenil-piruváttá. Amíg a fenilalanin szintje alacsony marad, a PKU-betegek nem mutatnak semmilyen tüneteket és normális életet élhetnek.

A GM baktériumok biztonságossága

A génmódosított baktériumok biztonságossága miatt aggódókat talán megnyugtatja, hogy a SYNB1618-ból a kutatók töröltek egy gént, amely a baktériumok felépítéséhez nélkülözhetetlen egyik alkotórész előállításáért felelős. Ha a baktérium ehhez nem jut hozzá, nem képes magát reprodukálni, és elpusztul. Ezen az úton szabályozható, hogy mennyi SYNB1618 van a páciens szervezetében. Egereken végzett tesztek során a baktérium 48 óra alatt eltűnt az állatok beléből. A fenilalanin előállításához hozzáadott géneken kívül a módosított baktériumok pontosan ugyanazokat a géneket tartalmazzák, mint az eredeti, bélben bennmaradóE. coliNissle 1917 génjei, így megőrzik a biztonságosságát.

GMO-nak számítson-e a génszerkesztett kukorica? Használhatunk-e génkampányokat maláriát terjesztő szúnyogokkal szemben? Segíthetik-e génszerkesztett sertések a szervátültetésre várókat? Milyenek az emberi génterápia kilátásai? Ezekről és hasonló kérdésekről adott ki jelentést az Európai Akadémiák Tudományos Tanácsadó Testülete (EASAC). Részletek!

Azóta a SYNB1618-at majmokon is tesztelték a biztonságosság és a hatékonyság ellenőrzése érdekében. Egészséges majmoknak fenilalanint adtak, majd beadagolták a mikrobákat is. A SYNB1618 baktériumok sikeresen csökkentették a fenilalanin szintjét a majmok vérében éppúgy, mint az egerekében. Így már folyik az első fázisú humán klinikai vizsgálat. Ha ez sikerrel jár, akkor komoly távlatokat nyithat meg a gyógyszerek fejlesztésében, hiszen olyan betegségek kezelésében használhatják fel a módszert, mint a cukorbetegség vagy a rák, illetve gyulladásos bélbetegségeknél a gyulladás súlyosságának figyelemmel követésére is alkalmazható lehet. Ehhez a kutatóknak azonosítaniuk kell a mikrobákat, amelyek tökéletes hordozók lehetnek a különböző génterápiákhoz, így a segítségükkel még több betegség válik kezelhetővé, beleértve az anyagcserezavarokat és a központi idegrendszer betegségeit is.

Értékelje a cikket!

Hogy érzed magad? Országos eredmény megtekintése >>
Hogy érzed magad?
Kirobbanó formában vagy? Válaszd ki a lelki- és testi állapotodhoz illő emojit és nézd meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!
Milyen most a lelkiállapotod?
Letargikus vagyok
Kissé magam alatt vagyok
Kiegyensúlyozott vagyok
Jókedvű vagyok
Majd kiugrom a bőrömből
Hogy érzed magad?
Kirobbanó formában vagy? Válaszd ki a lelki- és testi állapotodhoz illő emojit és nézd meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!
Hogy érzed most magad fizikailag?
Teljesen hulla vagyok
Voltam már jobban is
Átlagos formában vagyok
Jól vagyok
Kirobbanó formában vagyok
Hogy érzed magad?
Lelkiállapot
Fizikai állapot
Legjobban:
Legrosszabbul:
További cikkek
Szóljon hozzá Ön is és olvassa el mások hozzászólásait

Humánmeteorológia

Humanmeterológia szolgaltatója

Fronthatás:
Hidegfront

Maximum:
+10, +16 °C
Minimum:
+7, +13 °C

Hazánkban hétfon délelőtt az erősen felhős ég mellett többfelé várható eső, záporeső.

Egészséget befolyásoló hatások:
gyenge

Részletes adatok és előrejelzés

Tekintse meg az időjárási frontokat!Térképezze fel a pollen adatokat!

Kövesse a Házipatikát:

GyógyszerekGyógyszerkereső
GyógyszerHatóanyag