Megnéztük, mely betegségek terápiájában várható a legnagyobb fejlődés.
Aleukémianagyon agresszív betegség, akut típusa gyorsan halad előre. Jelenleg kemoterápiás szerekkel kezelik, azoknak viszont komoly hatása van a betegek életminőségére mind a kezelés alatt, mind pedig utána. Ráadásul a leukémia az esetek felében kiújul, ilyenkor pedig már végképp kevés kezelési lehetőség marad az érintettek számára. Ezen a területen jelenthetnek komoly áttörést az immunsejt-módosító terápiák (CAR T-sejt kezelések), amelyek elérhetővé teszik, hogy a betegek elkerüljék az élethosszig tartó kezelést. A CAR T-sejt kezelések az immunsejteket úgy módosítják, hogy a szervezet saját immunvédekezését használják a rák elleni küzdelemben. A kezelés úgy történik, hogy a betegek T-sejtjeiből vérvétellel mintát vesznek, majd a sejteket laboratóriumban genetikailag módosítják. Érzékelőket, úgynevezett kiméra antigénreceptorokat (CAR) juttatnak beléjük, a sejtek pedig ezek segítségével ismerhetnek fel bizonyos rákos sejteket. A sejtek a szervezetbe visszajuttatás előtt osztódhatnak, majd visszahelyezve nemcsak felismerik, hanem el is pusztítják a rákos sejteket.
Vértől a tüdőig
A B-hemofíliában szenvedők életét a génterápiák változtathatják meg. Ennél a ritka és súlyos vérképzőszervi megbetegedésnél a szervezet egy hibás gén miatt nem tudja előállítani a véralvadáshoz nélkülözhetetlen IX-es faktor nevű fehérjét. A génterápia ezt a hibát közvetlenül segíthet helyrehozni, méghozzá úgy, hogy általa a rendellenes vagy hibás géneket helyettesítő DNS-t lehet a sejtekbe bejuttatni. Ezáltal elkerülhetővé válnak az élethosszig tartó orvosi beavatkozások.
A kombinációs kezelések a nem kissejtes tüdőrák kezelését forradalmasíthatják. Ezek a hagyományos kemoterápiánál jobban segíthetik azt is, hogy a betegek elkerülhessék a komoly mellékhatásokat. A kombinációknak részei lehetnek immunválaszt javító immunterápiák, daganatos sejteket elpusztító vagy szaporodásukat meggátoló célzott kezelések. Ezek kombinálása várhatóan kedvezőbb eredményekkel jár, mint az egyes gyógyszerek alkalmazása önmagukban.
Memória és diabétesz
AzAlzheimer-kórEurópa egyik legnagyobb népegészségügyi problémáját jelenti. Jelenleg csak a tüneteit tudják kezelni, lefolyását valamelyest lassítani. A fejlesztés alatt álló új terápiáktól ennél sokkal többet várnak: azt, jelesül, hogy a betegség korai és enyhe formáinál is alkalmazhatóak lehetnek, amikor a tünetek még alig érzékelhetőek. Az új kezelések azáltal lehetnek képesek késleltetni az Alzheimer-kór kialakulását és előrehaladását, hogy eleve megelőzik vagy akár visszafordítják a betegség hátterében álló agyi lerakódás (plakkok) kialakulását.
Cukorbetegségnél is várható áttörés: ott a sejtterápia a betegek élethosszig tartó, folyamatos inzulinkezelését helyettesítheti. A módszer lényege, hogy egészséges donorok hasnyálmirigyéből származó élő sejteket juttatnak a betegekbe, amelyek átveszik a hibás sejtek feladatát.
A bakteriális fertőzéseknél a monoklonális antitestek hozhatják a legnagyobb újdonságot. Ezekkel nemcsak a kezelés válhat hatékonyabbá, hanem jelentősen lassulhat az antibiotikumrezisztencia kialakulása is. Arra a veszélyre ad választ, amely a mai baktériumellenes terápiák mellett komolyan fönnáll.
