Új gyógyszer jöhet az ALS kezelésére

A tofersen hatóanyagú készítményt tavaly áprilisban gyorsított eljárásban hagyta jóvá az Egyesült Államok gyógyszerhatósága – írja a Reuters hírügynökség. A döntés alapját egy 108 beteggel folytatott klinikai kísérlet eredményei adták. Ennek alapján a gyógyszer hatékonyan képes csökkentetni a szervezetben egy olyan fehérje szintjét, amely a meglévő tudományos ismeretek szerint kapcsolatba hozható a súlyos betegség előrehaladásával.

Ugyanez a klinikai vizsgálat alapozta meg az EMA mostani döntését is. Mindazonáltal a Biogennek az amerikai és európai jóváhagyással együtt is további kísérletek során kell majd a későbbiekben igazolnia a gyógyszer hatásosságát. Az Európai Unióban mindeddig egyetlen szer, a riluzol került forgalomba az ALS kezelésére. Az EMA szerint ugyanakkor nagy szükség lenne további olyan terápiás megoldásokra, amelyek segítenek megőrizni a betegek izomfunkcióját, meghosszabbítva az életüket. A Biogen bejelentése szerint az Európai Bizottság várhatóan 2024 második negyedévében dönthet a készítmény forgalomba helyezésének engedélyezéséről az EMA javaslatát figyelembe véve.

ALS: a végzetes betegség

Az ALS egy ritka neurológiai betegség, amely az izommozgásokért felelős idegsejteket támadja meg az agyban és a gerincvelőben. Mindez egyre súlyosbodó bénuláshoz, végül a beteg halálához vezet. Az új gyógyszer az ALS egy ritka típusa esetén alkalmazható. Ezt egy genetikai mutáció okozza, amely miatt toxikus mértékben felhalmozódik a szervezetben egy fehérje, az úgynevezett 1-es típusú szuperoxid-diszmutáz (SOD1). Az EMA becslései szerint az ALS-betegek mintegy 2 százalékát érinti ez a fajta genetikai mutáció.

Az ALS világszerte legismertebb érintettje Stephen Hawking volt. A brit elméleti fizikusnál húszas életévei kezdetén jelentkeztek az első tünetek, és végül 2018-ban, 76 éves korában hunyt el. Mindazonáltal a betegek zöme a diagnózistól számított öt évben belül életét veszíti. Szintén ALS-sel diagnosztizálták 2022-ben Karsai Dániel alkotmányjogászt, akinek nevét azóta az egész ország megismerhette az aktív eutanázia legalizálásáért folytatott küzdelme révén.

Ez is érdekelheti

Karsai Dániel

Karsai Dániel akkor sem választaná most az eutanáziát, ha megtehetné

ALS

Ezért nőtt meg itthon az ALS-es betegek száma

Karsai Dániel

„Ez már a vég” – Karsai Dániel mindent elrendezett maga körül

Karsai Dániel

Díszpolgárrá avatták Karsai Dánielt

Borítókép: Getty Images