Gyógyíthatóvá válik az izomsorvadás?

Egy injekció hatására újratermelődhet a hiányzó fehérje a Duchenne-féle izomdisztrófiában.

A Duchenne-féle izomsorvadás jelenleg gyógyíthatatlan betegség, ami minden 3,500 férfiból egyet érint, és általában 30 éves korra halálhoz vezet. Lényege az izom szerkezetében kulcsszerepet játszó disztrofin nevű fehérje genetikailag kódolt termelési zavara, ami az izomzat fokozatos sorvadásához vezet.

A College London Egyetem kutatói nemrég az úgynevezett antiszensz oligonukleotidok használatával figyelemreméltó eredményeket értek el. Ez a molekula a hibás génszakaszok átugrásával lehetővé teszik a disztrofin termelését.A The Lancet Neurology legújabb számában közöltek szerint hét gyermeknek adták be az AVI-4658 elnevezésű oligonukleotidot tartalmazó injekciót. Beszámolójuk szerint minden egyes kezelt izomban ki tudták mutatni a disztrofin-termelés növekedését. "Az AVI-4658 izomba fecskendezése biztonságos - írják a kutatók. Megfigyeléseinkre alapozva ezután a szer intravénás adagolásának hatását fogjuk vizsgálni."

Az új kezelés egyelőre mindössze a páciensek 13 százalékánál hatásos, de a kutatók bizakodóak, hogy hasonló molekulák alkalmazásával kiterjeszthető lesz a páciensek legalább 70 százalékára.

A legfrissebb tartalmainkért kövess minket a Google Hírekben, Facebookon, Instagramon, Viberen vagy YouTube-on!

Olvassa el aktuális cikkeinket!

Orvosmeteorológia
Fronthatás: Kettős front
Maximum: +13 °C
Minimum: +10 °C

Országos eső várható sokfelé kiadós mennyiséggel. A délkeleti tájakon néhol esetleg az ég is megdörrenhet. Az északi, északkeleti szelet egyre több helyen élénk, a Nyugat-Dunántúlon időnként erős, néhol viharos lökések kísérik. A legalacsonyabb éjszakai hőmérséklet 8 és 13 fok között alakul. Jelenleg egy ciklon okoz változékony időjárást, az érzékenyeknél pedig kellemetlen tüneteket is kiválthat.

Hogy érzed magad?

Kirobbanó formában vagy? Válaszd ki a lelki- és testi állapotodhoz illő emojit és nézd meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!


Hogy érzed most magad fizikailag?

Hogy érzed magad?

Kirobbanó formában vagy? Válaszd ki a lelki- és testi állapotodhoz illő emojit és nézd meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!


Milyen most a lelkiállapotod?

Hogy érzed magad?

Legjobban:
Legrosszabbul:
Kezdjük újra