A hírt a gyógyszer kifejlesztő Biogen gyógyszeripari vállalat jelentette be hétfőn. Mint azt a Reuters hírügynökség írja, a Skyclarys gyógyszer az első, amely alkalmazási engedélyt kapott az Európai Unióban a Friedreich-ataxia kezelésére a 16 évnél idősebb betegek körében. Az eddigi klinikai kísérletek tanúsága szerint a készítmény a placebónál számottevően nagyon mértékben javítja a betegek olyan neurológiai funkcióit, mint a beszéd, a nyelés és az állás.
A Friedreich-ataxia egy ritka, örökletes, degeneratív betegség. Becslések szerint százezer emberből két-hárman lehetnek érintettek, azaz Magyarországon mintegy 200-300 beteg élhet. Maga az ataxia kifejezés az izommozgások koordinációjának zavarát, illetve az abból adódó, egyensúlyzavarral, perifériás idegbántalommal járó betegséget foglalja magában.
Az első komolyabb tünetek általában a gyermekkor végén, serdülőkorban jelentkeznek. A legjellemzőbb panasz az egyensúlyzavar és az izmok túlzott feszessége, egyszersmind gyengülése. Sokszor deformálódik a láb és a gerinc is. A Friedreich-ataxia progressziója lassú. Egy-két évtized elteltével azonban az izmok olyan mértékben meggyengülhetnek, valamint a mozgáskoordináció zavarai is annyira súlyossá válhatnak, hogy az érintettek jellemzően kerekesszékbe kényszerülnek.
Ez is érdekelheti
Borítókép: Getty Images
Anafilaxia: te felismernéd a tüneteit?
Legjobban: