A sebészek négy csecsemő retinájába módosított DNS-t fecskendeztek egy olyan technikával, amely reményeik szerint a vakság más genetikai formáinak kezelésére is alkalmazható lesz – írta meg a Mirror.
Vakság helyett többen már olvasni is tudnak
A Moorfields Szemkórház és a University College London szakemberei még 2020-ban négy Leber-féle veleszületett vaksággal (LCA) élő egy és két év közötti gyermeket választottak ki az eljárásra, amivel tulajdonképpen „beindítják” a retina fényérzékenységét.
A ritka genetikai rendellenességgel születettek csak a sötétet és a világost képesek megkülönböztetni, és jellemzően néhány éves korukra ezt a képességet is elveszítik, az esetek többségében a betegség tehát már néhány éves korra vaksághoz vezet. A korábban az említett módszerrel kezelt – azóta iskolás korú – gyerekek viszont látják a formákat, megtalálják az apróbb játékokat, felismerik az arcokat, sőt néhány esetben még írni és olvasni is tudnak.
Most először van hatékony kezelésünk a gyermekkori vakság legsúlyosabb formájára. Az eddigi eredmények lenyűgözőek, és bizonyítják, hogy a génterápia képes életeket megváltoztatni
– mondja Michel Michaelides, a University College London szemészprofesszora.
Bár az LCA olyannyira ritka rendellenesség, hogy a kísérleti
eljáráshoz a világ minden tájáról kellett alanyokat keresni – a műtétre az
Egyesült Államokból, Törökországból és Tunéziából érkeztek a gyerekek – a
szakemberek remélik,
