Napjainkban a gyógyszerfejlesztés egyik legnagyobb kihívása a fehérje alapú gyógyszerek bejuttatása a sejten belülre. A jelenleg elérhető ilyen készítmények ugyanis csak a sejten kívüli célpontokat képesek elérni. Azonban számos, jelenleg kiaknázatlan sejten belüli gyógyszercélpont van, amelyekhez hozzáférve újabb betegségekre lehetne terápiát fejleszteni - írta közleményében a Szegedi Tudományegyetem (SZTE).
Trójai módszer a gyógyításban
Az SZTE Orvosi Vegytani Intézetének kutatói a Szegedi Biológiai Központ (SZBK) munkatársaival együttműködve egy olyan speciális molekulát fejlesztettek ki, amely a biológiai hatóanyagokhoz kapcsolva "trójai falóként" képes a molekulákat a sejtbe juttatni. A gyógyszergyárak jelenlegi technológiájába illeszkedő módszer új lehetőséget nyithat olyan betegségek kezelésében, ahol a sejten belüli folyamatok közvetlen befolyásolása a cél.
A tudósok 2016 óta dolgoznak azon, hogy nagyobb méretű fehérjét vigyenek a sejten belülre egy általuk tervezett hordozó molekulával. A "csali" molekula trójai falóként hatol át a sejtmembránon - egy olyan útvonalon, amelyet például a kolera és a tetanusz toxinja, vagy bizonyos vírusok (például a járványos gyermekbénulásért felelős poliovírus) is kihasználnak - magyarázta Imre Norbert, a kutatócsoport tagja. Az antitestet biomimetikus módszerrel juttatják a sejtbe, vagyis a már meglévő bejáratot nyitják ki úgy, hogy a bakteriális toxinok és vírusok biológiai rendszereit utánozzák.
Forradalmi áttörés
A sejtmembrán bemélyedései különböző útvonalakon juttatják be a molekulákat a sejtbe. Ahhoz, hogy az antitest működőképes maradjon, nem szabad, hogy a sejt lebontsa, vagyis olyan útvonalat kellett találni az antitest bejuttatásához, amely a sejt belső, biztonságos szállítórendszerébe viszi azt - fejtette ki Martinek Tamás, az SZTE Orvosi Vegytani Intézet vezetője. Ennek az útvonalnak a bejáratait bizonyos cukormolekulák kódolják, a szegedi kutatók által vizsgált speciális molekula viszont felismeri ezeket - így az antitestet úgy tudják bejuttatni a sejtbe, hogy az nem bontja le.
Olyan anyagot kellett találni, amely hozzáragasztja az antitestet a sejt megfelelő bejáratához. Ez egy rövid peptid, méretét tekintve az eddig használt molekulák egy százada. Olyan kicsi, hogy lényegesen nem befolyásolja az antitest működését. Ezen felül nem mérgező és az előállítási költsége is alacsony. A molekula további előnye, hogy bármilyen fehérjealapú gyógyszerhez kapcsolható - tette hozzá a professzor. A tudományos eredmény alapján az SZTE és az SZBK szabadalmi bejelentést nyújtott be.
