Magyarországon évente több mint 30 ezer beteg - a nagyságrendeket érzékeltetendő: ennyien egy közepes városban laknak - hal meg daganatos betegség miatt, köztük olyanok is, akik számára a közeljövőben már elérhetőek lehetnek hatékony gyógyszerek. Számukra a legfőbb ellenség az idő, a túlélésük ugyanis azon is múlhat, hogy sikerül-e időben kifejleszteni és elérhetővé tenni azokat a készítményeket, amelyek gyógyulást vagy hosszabb túlélést jelenthetnek. Emiatt szokták azt mondani, hogy az ilyesmi azoknak adja a legnagyobb reményt, akinek a hatékonynak ígérkező gyógyszerekre feltehetőleg éveket kellene várniuk, viszont olyan daganattípussal küzdenek, amelynek a várható ötéves túlélése csak 60-70 százalékosra tehető.
Túl az alapokon
Jelenleg a világon több ezer klinikai vizsgálatban háromszáznál is több célzott hatóanyag vizsgálata zajlik, amelyekkel a célzott daganatterápiás szerek hatékonyságát vizsgálják. Ezek már a preklinikai teszteket követik, lényegük pedig az, hogy már betegeken, valós klinikai körülmények között lehessen vizsgálni a gyógyszerjelöltek hatékonyságát.
A kutatásokat regisztrálják és nyomon követik, az eredményeket pedig publikálják. A legtöbb vizsgálat a vastagbélrák, a tüdőrák, az emlőrák és a melanóma célzott terápiáit teszteli, de sok kutatás zajlik a gyomorrák, a petefészekrák és a hasnyálmirigy sikeresebb gyógyítása érdekében is. Ilyesmit célzó klinikai vizsgálat csakis akkor indulhat, ha egy-egy készítmény az előzetes eredmények alapján hatékonynak mutatkozik, a készítmények forgalomba pedig csak akkor kerülhetnek, ha a velük kapcsolatos tesztek ténylegesen igazolják hatékonyságukat. Addig csak azok számára érhetők el, akik a klinikai kutatásokba bekapcsolódnak.
Vannak speciális esetek is, a tesztelés legutolsó szakaszában lévő célzott gyógyszerek közt lehetnek ugyanis olyanok is, amelyek más daganattípusra nézve már forgalomban vannak. Ezek azonban hiába sikeresek más tumorfajtánál, egyéb daganatoknál csak akkor használhatóak, hogy azokra is törzskönyvezik őket - addig pedig csak azok számára érhetők el, akik az ehhez szükséges gyógyszervizsgálatokba bekapcsolódnak.
Szerencse is kell hozzá
Ahhoz, hogy a célzott rákgyógyszerek klinikai vizsgálatába be lehessen kapcsolódni, arra van szükség, hogy az adott beteg daganatsejtjeiben jelen legyen az a célpont, amelyre a tesztelni kívánt készítmény várhatóan hatni fog. Ha ugyanis nincs jelen, akkor az adott gyógyszert fölösleges alkalmazni. A meglétét molekuláris diagnosztikai vizsgálattal lehet kimutatni, így a kezelőorvos ilyennek az elvégzését kéri azon betegeitől, akiknél szóba jöhetnek kísérleti gyógyszerek. Ha azok szerint van esély arra, hogy a készítmény többé-kevésbé hasson, akkor az érintett bekapcsolódhat a kutatásba.
A klinikai tesztek során a betegek egészségi állapotát rendszeresen ellenőrzik, a vizsgálatok a megszokottnál jóval gyakoribbak. A programoknak rendszerint kórházak adnak helyet, de léteznek olyan magánkézben lévő vizsgálóhelyek is, amelyek az egészségügyi rendszertől függetlenül működnek, és rendszerint gyógyszercégek megbízásából végeznek kutatási tevékenység. Ezek ennek megfelelően nem hagyományos szakrendeléseket működtetnek, hanem kizárólag klinikai gyógyszervizsgálattal kapcsolatos tevékenységet folytatnak.
