1,3 milliárd forintra lenne szükség, hogy megmentsék egy 7 éves kisfiú életét

Marcellnél egy ritka genetikai betegséget, Duchenne-féle izomdisztrófiát diagnosztizáltak. Az életét egy olyan kezeléssel lehetne megmenteni, amelyhez a világ egyik legdrágább gyógyszerére van szükség.

Bár élete első éveiben egészségesen fejlődött, Marcellnél hétévesen egy ritka genetikai betegséget, Duchenne-féle izomdisztrófiát állapítottak meg. A kisfiú számára egy több mint 1,3 milliárd forintba kerülő génterápia jelentheti a legnagyobb esélyt arra, hogy megőrizze jelenlegi izomerejét, ezért a család adománygyűjtésbe kezdett – derült ki az RTL Fókusz című műsorából. Bár a kezelés nem fordítja vissza a már bekövetkezett károsodást, de megőrizheti azt az izomerőt, amellyel Marcell most még rendelkezik. Versenyt futnak tehát az idővel. 

Kapcsolódó cikk

A Duchenne-szindróma 6 korai jele: a járás is árulkodhat róla
Duchenne-szindróma
A Duchenne-szindróma 6 korai jele: a járás is árulkodhat róla

Duchenne-féle izomdisztrófia: ez utalt a kórra

Ugyan a mozgása lassabban alakult a vártnál, a szülők semmilyen jelét nem látták, hogy néhány évvel később ezzel a genetikai betegséggel kell majd szembenézniük. A fejlesztések hatására Marcell szépen fejlődött, így a család azt remélte, behozható a lemaradás, de mivel bizonyos mozgások továbbra is nehezen mentek, így végül ortopéd szakorvoshoz fordultak, aki felvetette, hogy a háttérben ez a gyógyíthatatlan betegség állhat. A genetikai vérvizsgálat végül igazolta a gyanút.

Azzal szembenézni szülőként, hogy 20-30 évet irányoznak elő a gyereknek és nekem végig kell néznem, ahogy ő leépül, majd a kezeim között meghal, ezt nem lehet feldolgozni. 

– mondja a műsorban Marcell édesanyja.


  Több érintett történetét már megismerhették a HáziPatika olvasói. Sorsmese sorozatunkban bemutattuk Márkót és szüleit, illetve Beniről is hírt adtunk, akinek a megmentéséért még a helyi tűzoltók is kampányt indítottak.  

Mi is ez a betegség?

Duchenne-szindróma egy öröklődő, ritkábban újonnan fellépő mutáció okozta genetikai rendellenesség, amely egy génhiba következtében az izmok fokozatos gyengüléséhez és sorvadásához, mozgáskorlátozottsághoz, végül a beteg korai halálához vezet. A betegség szinte kizárólag fiúkat érint, ugyanakkor néha a génhibát hordozó lányoknál is kiválthat enyhébb panaszokat. Európában százezer gyermekből átlagosan hatnál jelentkezik. 

Ha te is szeretnél segíteni Marcellnek és családjának, az alábbi oldalon megteheted: https://egyuttmarcellert.hu/

Átutalási adatok:

  • LÉPJÜNK EGYÜTT MARCELLÉRT ALAPÍTVÁNY
  • Számlaszám: 11600006-00000002-06147752
  • Közlemény: adomány
  • IBAN: HU20 1160 0006 0000 0002 0614 7752
  • BIC (SWIFT): GIBAHUHB 

ITT MEGOSZTHATOD:

Heti top cikkek

Naponta ennyi szilvát szabad csak enni – Most van a szezonja, sokan túllépik a limitet
vérnyomás
Ezt teszi a vérnyomással, ha gyakran eszünk savanyú uborkát
7 ráktünet, amely felett sokan átsiklanak az onkológusok szerint
magnézium
„Mi történik, ha nem szedem tovább a magnéziumot?” – Íme a leggyakoribb változások
vérnyomás
Ez a két ásványi anyag rendbe hozza a vérnyomást – Naponta ennyit kell bevinni
Orvosmeteorológia
Fronthatás: Nincs front
Maximum: +25 °C
Minimum: +13 °C

Általában derült vagy gyengén felhős, napos idő várható, az északkeleti és délnyugati tájakon lehet kicsivel több a gomolyfelhő, de csapadék ott sem alakul ki. Az északnyugati, északi szél sokfelé megélénkül, amit helyenként erős lökések kísérhetnek.A legmagasabb nappali hőmérséklet döntően 24 és 28 fok között alakul. Késő estére 12 és 20 fok közé hűl le a levegő. Vasárnap a megszűnő hidegfronti hatás, illetve a hűvösebb légáramlás okozhat panaszokat az arra érzékenyeknél.

Partnerünk a

Töltsd ki kvízünket!

kvíz
Kvíz: felismered képről a szeptemberi szezonális gyümölcsöket? – Ezen a teszten sokan elbuknak Meg tudod különböztetni egymástól a körtét és az almát, ha csak egy kis részletüket látod? Tedd próbára magadat gyümölcsfelismerő játékunkkal!
kvíz
Tüsszentés közben tényleg leáll a szívünk? – 10 becsapós kérdés az emberi testről Vajon tényleg tudod, hogyan működik a tested? Kvízünkből most könnyedén kiderítheted.