A terápiát speciálisan egy ritka betegségben, az idiopátiás tüdőfibrózisban szenvedő betegek számára fejlesztették ki a kutatók. Az eredményekről az Európai Tüdőgyógyász Társaság 2011. évi közgyűlésén is beszámoltak.
A tüdőfibrózis egy ritka tüdőbetegség, amely hosszú távon súlyos rokkantságot okoz, végül pedig halálhoz vezet, terápiás lehetőségei pedig korlátozottak. Azokban az esetekben, amikor nem derül fény a betegséget kiváltó okokra, idiopátiás fibrózisról (IPF) beszélünk, amely a betegek mintegy felét érinti. Az IPF leggyakrabban az 50-70 év közötti férfiak körében fordul elő, a kórtörténetben megfigyelhető öröklődés, családi halmozódás, illetve a dohányzás is hajlamosít rá. Mindent egybevetve az IPF-ben szenvedő betegek száma világszerte mintegy 5 millióra tehető, és a számuk folyamatosan növekszik.
Az IPF jellemzője a tüdőszövet gyulladása és hegesedése, ami idővel a tüdőfunkció romlásához vezet. A tüdőszövet hegesedését nevezik fibrózisnak. Idővel a hegesedés miatt megvastagodik és merevvé válik a tüdőszövet, emiatt a tüdő többé már nem képes a légcserére és arra, hogy oxigént juttasson a véráramba, ezért az életfontosságú szervek sem jutnak elegendő oxigénhez. Ennek következtében az IPF betegeket légszomj gyötri, és ezért gyakran már a mindennapos tevékenységek elvégzése is nehezükre esik.
A nemrégiben nyilvánosságra hozott TOMORROW tanulmány keretében vizsgált új kísérleti molekuláról bebizonyosodott, hogy a terápiában részesített betegek esetében 68 százalékkal kisebb volt az erőltetett vitálkapacitás csökkenésének üteme, mint a placebo csoportban. Emellett ritkábban fordult elő a betegség heveny fellángolása, amely a betegség elhatalmasodásához, a vitálkapacitás hirtelen és jelentős csökkenéséhez, illetve gyakran halálhoz vezet. A kezelés eredményeként – a placebo csoporttal ellentétben – javult a betegek életminősége is, amelyet az SGRQ (Szent György Légzési Kérdőív) pontszám is alátámasztott. Az SGRQ kérdőív a tüdőbetegség életminőségre kifejtett hatását méri, ahol a nagyobb – továbbá a növekvő – pontszám nagyobb mértékű károsodást jelez.
