Az Enyingen élő Hosszú Leventénél félévesen diagnosztizáltak 2-es típusú gerincvelő eredetű izomsorvadást, azaz SMA 2 betegséget, amely idővel a mozgásszabadság teljes elvesztését jelentheti. A 700 millió forintos Zolgensma azonban segíthetne rajta. A szülők azt követően indítottak közösségi gyűjtést, hogy látták, mennyien összefogtak Zente gyógyulása érdekében.
Sürget az idő
Kétség sem fér hozzá, hogy Leventéért valóban újra összefogott az ország, rengetegen adakoztak, adakoznak. Jelenleg több mint 400 millió forintnál tart a számláló, ám az idő sürget: a szükséges összegnek, azaz a 700 millió forintnak pár napon belül össze kellene gyűlnie. A speciális génterápiát ugyanis eddig kizárólag két éven aluli gyermekeken tesztelték hatásosan, és bár Levente csak december 20-án lesz kétéves, a szert meg kell rendelni, és be is kell hozni az országba, ami időbe kerül.
A kisfiú Facebook-oldaláról kiderül, hogy a betegség nincs hatással az érzelmi és értelmi intelligenciájára. Jelenleg az itthon elérhető egyetlen gyógyszert, a Spinrazát kapja, amiből 4 kezelésen van túl, és szerencsére a szervezete nagyon szépen reagál rá.
Miért ilyen költséges a terápia?
Egy korábbi cikkünkben már írtunk arról, miért ilyen drága a Zolgensma . Bár a kezelést az Egyesült Államok gyógyszerészeti hatósága májusban engedélyeztette, Európában még nem szabadalmaztatták. Amerikában ráadásul óriási vitákat generált a terápia, sok biztosító ugyanis csak szigorú feltételek mellett hajlandó finanszírozni, mondván, még nem bizonyított a hosszú távú hatása.
Egyelőre valóban nem tudni, hogy a Zolgensma 20-30 éves időtartamon belül milyen eredményeket mutat majd, de a kutatók jelenlegi véleménye szerint jó esetben akár 90 százalékos javulást is hozhat. Ami biztos, hogy a klinikai teszteken részt vevő csecsemők (36 kéthetes és nyolc hónapos kor közötti kisbaba) mindegyike javulást ért el.
