Rendkívüli eredményről számoltak be amerikai kutatók: egy előrehaladott, kemoterápiára már nem megfelelően reagáló májdaganatban szenvedő 3 éves kisfiúnál teljes daganatmentességet értek el egy kísérleti CAR T-sejtes kezeléssel. A gyermeknél a rák a májon kívül a csontokra és a tüdőre is átterjedt, a kezelés után azonban egy évvel sem találtak nála daganatra utaló jelet – adott hírt a figyelemre méltó eredményről a Gizmodo.
A májrák sikeres kezelése – a saját immunsejtjeit alakították át
A kisfiúnál hepatoblasztómát, vagyis a gyermekkorban leggyakoribb májdaganatot diagnosztizáltak. A betegség előrehaladott volt, és annak ellenére kiújult, hogy a gyermeket megműtötték, illetve többféle kemoterápiás kezelést is kapott.
Ekkor kezdtek bele a CAR T-sejtes kezelésbe, aminek során a beteg immunrendszerének bizonyos sejtjeit, a T-sejteket laboratóriumban genetikailag módosították. A módosítás révén a sejtek olyan receptorokat kaptak, amelyek segítségével felismerhetik és megtámadhatják a meghatározott célpontot hordozó daganatsejteket.
A szakemberek ugyanakkor hangsúlyozzák: egyetlen beteg sikeres kezelése még nem jelenti azt, hogy a módszer általánosan hatékony vagy bevált terápiává vált. Az eredmény azért különösen figyelemre méltó, mert a CAR T-sejtes immunterápia eddig elsősorban bizonyos vérképzőszervi daganatok kezelésében bizonyult sikeresnek, a szolid tumorok ellen jóval nehezebb alkalmazni.
Kapcsolódó cikk
Biztonsági kapcsolót is építettek a sejtekbe
A kutatók ezúttal nem egyszerűen a daganat felismerésére programozták át a T-sejteket: a módosított sejtek két immunjelző molekula termelésére is képesek voltak. A kutatók szerint ezek segíthetik a CAR T-sejtek fennmaradását és daganatellenes aktivitását. Emellett egy úgynevezett biztonsági kapcsolót is beépítettek a sejtekbe, amely szükség esetén lehetővé teszi a kezelés gyors leállítását.
A kisfiú két infúzióban kapta meg a saját szervezetéből származó, módosított T-sejteket, nyolc hét különbséggel. Az első kezelés után a daganat részleges visszahúzódását tapasztalták, a második után azonban a vizsgálatok alapján a szervezetében maradt daganatos szövet is eltűnt.
Miért jelent ez komoly áttörést?
A CAR T-sejtes immunterápia már több vérképzőszervi daganat kezelésében fontos terápiás lehetőség. Szolid tumorok – például máj-, tüdő- vagy vastagbélrák – esetében azonban sokkal nehezebb hasonló eredményt elérni. Ennek több oka is van: egyrészt a szolid tumorok gyakran többféle antigént hordoznak, így nehezebb olyan célpontot találni, amely egyszerre elég pontos, és megfelelően jellemző a daganatsejtekre. Emellett a daganat környezete is képes gátolni az immunsejtek működését.
A most alkalmazott kezelés éppen ezeket a problémákat próbálja egyszerre kezelni: a CAR T-sejtek egy daganatsejtekben gyakori célpontot ismernek fel, miközben olyan jelzőmolekulákat termelnek, amelyek támogathatják az immunválaszt. Fontos azonban, hogy a mostani eredmény elsősorban azt mutatja: a megközelítés működhet, nem pedig azt, hogy már bizonyított kezelésről van szó. A következő betegek kezelésének eredményei alapján derülhet ki, hogy milyen gyakran érhető el hasonló daganatválasz, hosszú távon is fennmarad-e a daganatmentes állapot, illetve milyen mellékhatásokkal kell számolni.
