Siket gyerekeken segített a génterápia

Újfajta génterápiával sikeresen kezeltek öt siketen született gyermeket, akik már mindkét fülükre hallanak – adta hírül a The Guardian.

Lemásolták a géneket

A gyerekek szervezete egy génmutáció miatt nem állította elő azt a fehérjét, amely szükséges a fül és az agy közötti jelek továbbításához. A Sanghaji Fudan Egyetem orvosai mindkét fülüket kezelték, majd néhány héten belül elkezdtek hallani. Ekkor már képesek voltak meghatározni, melyik irányból érkezik a hang, és zajos környezetben is felismerték a beszédet, hallásuk ráadásul a későbbiekben is folyamatosan javult.

A bor és a hal miatt veszíthette el hallását Beethoven. Mutatjuk, miért. 

Az injekciós terápiában inaktív vírust használtak arra, hogy az érintett gén másolatait a fülbe juttassák. A fülben lévő sejtek az új genetikai anyagot sablonként használják, hogy a létfontosságú fehérje, az otoferlin működő példányait hozzák létre. Nem ez az egyetlen csapat, amely génkezeléssel próbálja helyreállítani gyermekek hallását. Májusban egy brit kislány sikeres terápiáját ismertették, nála szintén az Otof nevezetű gén okozott problémát.

Világszerte több mint 430 millió ember hallássérült, közülük mintegy 26 millióan születésüktől fogva siketek, a gyermekkori siketség pedig 60 százalékban genetikai tényezőkre vezethető vissza.