Mint azt mi is megírtuk , összefogott az internet a súlyos beteg Zente gyógyulása érdekében. A bükkösdi kisfiú a gerincvelői izomsorvadás legsúlyosabb formájában, az SMA I-es típusban szenved, szülei pedig közösségi gyűjtést indítottak, mert csak így van esély, hogy összegyűlik a kezeléshez szükséges összeg.
A Zolgensmával történő kezelés lényege, hogy a kis betegek szervezetébe a génterápiának köszönhetően egy vírust juttatnak be, amely "megfertőzi" és kicseréli a hibás vagy hiányzó motoros idegsejtek génállományát, így megakadályozza az izmok elsorvadását.
Bár az SMA-t jelenleg a gyógyíthatatlan betegségek közé sorolják, vannak olyan új gyógyszerek, amelyek rengeteget javíthatnak a betegek állapotán. Ezek viszont felfoghatatlanul sokba kerülnek - írja a Hvg.hu . Ilyen például a Zolgensma nevű készítmény, amely a világ legdrágább génterápiás, biotechnológiai úton előállított gyógyszere. Az ára 2,1 millió dollár, azaz közel 700 millió forint. Zente azonban csak ettől remélhet gyógyulást.
Miért ilyen költséges a terápia?
Bár a kezelést az Egyesült Államok gyógyszerészeti hatósága májusban engedélyeztette, Európában még nem szabadalmaztatták. Amerikában ráadásul óriási vitákat generált a terápia. Sok biztosító ugyanis csak szigorú feltételek mellett hajlandó finanszírozni, mondván, még nem bizonyított a hosszú távú hatása.
Egyelőre valóban nem tudni, hogy a Zolgensma 20-30 éves időtartamon belül milyen eredményeket mutat majd, de a kutatók jelenlegi véleménye szerint jó esetben akár 90 százalékos javulást is hozhat. Ami biztos, hogy a klinikai teszteken részt vevő csecsemők (36 kéthetes és nyolc hónapos kor közötti kisbaba) mindegyike javulást ért el.
Több évtizedes kutatás előzi meg a terápiát
A cikk idézi a Zolgensmát gyártó divízió vezetőjét, Dave Lennont is, aki a csillagászati árral kapcsolatban azt nyilatkozta, hogy több évtizedes kutatás előz meg egy-egy ilyen terápiát, ha pedig olyan ritka betegségekre fejlesztik őket ki, mint az SMA, akkor az ár is magasabb lesz. Sok érintett szülő is amellett érvel, hogy a 2,1 millió dolláros ár semmi ahhoz képest, hogy ezek a kicsik kezelés nélkül életük végéig ápolásra szorulnának, és számos esetben lélegeztetőgépre lennének kapcsolva.
Jelenleg egy másik kezelést is kap Zente
A Spinranzának is vannak azonban korlátai. Az injekció 23 millió forintba kerül alkalmanként, és mivel a betegeknek életük végéig szükségük van rá, csak látszólag olcsóbb a Zolgensmánál, amit csupán egyszer kell beadni.
Az összeg közel fele már megvan
Az édesanya legutóbbi Facebook-posztjából kiderült, hogy az összeg közel fele már megvan, jelenleg 421 millió forintnál áll a számláló. Ha ön is szeretne adományozni Zente gyógyulásáért, az alábbi számlaszámon megteheti.
Frissítés: Pár perce került ki egy friss poszt a kisfiú Facebook-oldalára, amelyből kiderült, hogy megvan a szükséges összeg.
