Így kaphatja meg Zente a 700 milliós gyógyszert

Szeptember végére összegyűlt a gerincvelői izomsorvadásban szenvedő Zente gyógykezeléséhez szükséges 700 millió forint. A szakértő szerint ugyanakkor innen még rögös út vezet odáig, hogy a kisfiú valóban megkaphassa a világ legdrágább gyógyszerét.

Mint azt korábban megírtuk, a másfél éves bükkösdi kisfiú a gerincvelői izomsorvadás legsúlyosabb formájában, az SMA 1-es típusában szenved. A remények szerint állapotában jelentős javulást hozhatna egy génterápiás, biotechnológiai úton előállított gyógyszer, a Zolgensma. A készítmény ugyanakkor a legdrágább gyógyszer ma a világon, ára átszámítva 700 millió forint. Végül közösségi adakozásból össze is gyűlt ez az összeg, mondhatjuk, hogy az egész ország összefogott Zentéért. Csakhogy innen még nem vezet egyenes út a kezelés megkezdéséhez.

Zente kezelésére a pénz már összegyűlt, már csak a hatósági engedély hiányzik
Zente kezeléséhez már csak a hatósági engedély hiányzik. Fotó: Zente- SMA 1 Baby/Facebook

A Zolgensmát ugyanis egyelőre csupán az Egyesült Államokban törzskönyvezték, Európában még nem - mutatott rá a Népszavának nyilatkozva Molnár Márk Péter orvos-közgazdász. A szakember kifejtette, ilyen esetekben csak akkor alkalmazható egy készítmény, ha az adott betegségre nincs más elérhető terápia, a készítmény kockázatai nem erősebbek, mint a várható haszon, valamint a kezelést végző orvos úgy ítéli meg, hogy az adott gyógyszer jelenti az egyetlen lehetőséget. E kritériumok teljesülése esetén kérhető az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézettől (OGYÉI) az úgynevezett indikáción túli gyógyszerrendelés.

Az OGYÉI a kockázatok és a várható eredmény, valamint a lehetséges alternatívák ismeretében dönt arról, beleegyezik-e abba, hogy egy Európában nem engedélyezett szerhez hozzájusson a beteg. Jelen esetben ez azért kétséges, mert a Zolgensmának van alternatívája, a Spinraza nevű szer, amelyet Zente jelenleg is kap betegségére. Előfordulhat tehát, hogy az OGYÉI nem adja meg az engedélyt. Amennyiben így történik, úgy Zente csakis az Egyesült Államokban kaphatja meg a kezelést, ami viszont további jelentős költségeket jelentene a család számára a 700 millió forinton felül. Ahhoz, hogy a hatóság megadja az engedélyt, a gyógyszer beadásával járó felelősség jelentős részét is magára kell vállalnia a kérvényt megíró orvossal együtt.

Más betegeken is segíthetne a gyógyszer Zente példáját látva egy enyingi kisfiú, Levente családja is gyűjtésbe kezdett. Levente a betegség egy lassabb lefolyású típusában, SMA 2-ben szenved. Kúszni még megtanult, ezt követően azonban leállt a fejlődése. Az RTL Klub Híradójának nyilatkozó édesanyja szerint a Spinraza hatására erősödnek a gyermek izmai, de az orvosok nem látnak rá esélyt, hogy valaha is képes lesz járni. A család ezért szeretne elég pénzt összegyűjteni a Zolgensma finanszírozására. Az RTL Klub által megkérdezett gyermekneurológus szerint a génterápia SMA 2-es betegek számára is alkalmazható 2 éves kor alatt. Eközben Zente édesanyja is arra buzdítja Facebook-posztjában az embereket, hogy nyújtsanak segítséget más SMA-s gyermekek számára is. Erről részletek a posztban olvashatók ide kattintva.

)
Könnyedén az allergia tüneteivel szemben (X)

Frontérzékeny? Vírus stresszes?

Gyors segítség a szakértőtől!
Személyre szóló, gyógyszer nélküli gyógymódok az Európai Unió és a Magyar Állam támogatásával!
Headache illustration
Fronthatás: Nincs front
Maximum: +32, +37 °C
Minimum: +14, +22 °C

Sok napsütésre készülhetünk, néhol kialakulhat zápor, zivatar. Élénk északias szél mellett 32, 37 fokos maximumhőmérsékleteket mérhetünk. Hétfőn erős kánikula várható, front nem érkezik. Többeknél felléphetnek alvásproblémák, napközben pedig gyakori lehet a fáradékonyság és a dekoncentráltság. A tűző nap kerülendő, fennáll a napszúrás és a hőguta kockázata. Egyre többeknél emésztési problémák jelentkezhetnek, a puffadás lehet a leggyakoribb. A légszennyezettség közepes, kissé növekszik. A légnyomás alig változik.

Egészséget befolyásoló hatások:

Megterhelő hőség (Napi középhőmérséklet 25 fok felett várható)