1,6 milliárd forintba kerül a világ legdrágább gyógyszere

A génterápiákkal ma már olyan betegségek is gyógyíthatóvá váltak, amelyek korábban egyenlők voltak a halálos ítélettel. Ennek azonban ára van.

A gyógyítás ára soha nem volt olyan magas, mint most – írja egy új készítmény bevezetéről a Quartz. Az Orchard Therapeutics gyógyszergyártó, amely súlyos, ritka betegségek elleni génterápiákat fejleszt, nemrégiben kapta meg az engedélyt Lenmeldy nevű készítménye értékesítéséhez. Ezt a gyógyszert – az Orvostovábbképző Szemle értesülése szerint – a ritka örökletes betegségnek számító metakromatikus leukodisztrófia (MLD) ellen fejlesztették ki, és jelenleg a világ legdrágább gyógyszere.

génterápia, labor, laboratórium
A génterápia ma már szinte csodákra képes, kérdés hogy mennyiért. Fotó: Getty Images

Egyetlen gén a hibás

Az MLD az Európai Unióban húszezer emberből egyet érint, így kevesebb, mint 25 ezer beteget tartanak nyilván. A kórt egy enzim hiánya okozza, ami egyetlen gén hibás működésének következtében alakul ki. A betegséggel születő babák kezdetben egészségesnek tűnnek, ám egy- és kétéves koruk között fejlődésük megtorpan, mivel agyuk egy része sorvadni kezd, járási nehézségeik támadnak és értelmi képességeik fejlődése is lassul. Megfelelő kezelés hiányában ez a krónikus betegség végzetes. 

Az Európában Libmeldy néven forgalmazott génterápiás készítmény esetében a beteg saját csontvelőjéből vagy mobilizált perifériás véréből hematopoetikus őssejteket gyűjtenek, amelyeket kezelnek, majd infúzióval visszajuttatnak a szervezetébe. Ennek hatására a szervezet várhatóan megkezdi a hiányzó enzim előállítását. A készítmény legfőbb mellékhatása, hogy csökkentheti a fertőzésekkel szembeni ellenálló-képességet.

A legfrissebb tartalmainkért kövess minket a Google Hírekben, Facebookon, Instagramon, Viberen vagy YouTube-on!

Utca emberét kérdeztük, tudja-e mi az anafilaxiás sokk

Olvassa el aktuális cikkeinket!

Orvosmeteorológia
Fronthatás: Nincs front
Maximum: +26 °C
Minimum: +15 °C

A felhősebb nyugati tájak kivételével több órára kisüt a nap. A déli órákig főként a Nyugat-Dunántúlon, majd a másutt is erőteljessé váló gomolyfelhő-képződésből délutántól, késő délutántól egyre többfelé várható zápor, zivatar, sőt zivatarrendszer is kialakulhat, amely gyengülve haladhat északkelet felé. Az intenzívebb cellákat felhőszakadás, jégeső, viharos szél kísérheti, néhol heves zivatar is valószínű. Zivataroktól függetlenül megélénkül, napközben több helyen megerősödik a délkeleti szél. A legmagasabb nappali hőmérséklet többnyire 25 és 30 fok között alakul, de a borongósabb nyugati tájakon hűvösebb idő várható. Késő estére 17, 22 fok közé hűl le a levegő. Időjárási frontok napközben nem okoznak kellemetlenséget.

Hogy érzed magad?

Kirobbanó formában vagy? Válaszd ki a lelki- és testi állapotodhoz illő emojit és nézd meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!


Hogy érzed most magad fizikailag?

Hogy érzed magad?

Kirobbanó formában vagy? Válaszd ki a lelki- és testi állapotodhoz illő emojit és nézd meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!


Milyen most a lelkiállapotod?

Hogy érzed magad?

Legjobban:
Legrosszabbul:
Kezdjük újra