A génterápia és az őssejtekkel való gyógyítás is fiatal, kísérleti eljárás. Mindkettőtől csodás felépüléseket várnak a betegek, hozzátartozóik és a szakemberek nagy része is. A két módszer kombinációja verhetetlen lehetne bizonyos betegségek elleni küzdelemben.
Őssejtbeültetés génterápiával kombinálva, ez lehet a jövő gyógymódja. A cukorbetegség és egyes végzetes neurodegeneratív állapotok kezelésére már a klinikai próbák folynak. Az őssejtek génmódosításának hallatlan előnye, hogy további osztódásuk során az utódsejtek is hordozzák a javítógént. Velük ellentétben a normál sejtek élettartama szűkre szabott, pusztulásukkal a terápiás gén is eltűnik a szervezetből. Ez az oka annak, hogy az eddigi legjobb génterápiás eredményt örökletesen immunhiányos gyerekek kezelésénél érték el, amikor a csontvelőben lévő vérképző őssejteket célozták meg. A vérképző őssejteket fájdalommentesen kinyerik, majd génbevitellel "meggyógyítják", és egy intravénás injekció formájában visszaadják a betegeknek. A több országra kiterjedő próbálkozás a betegek gyógyulásához vezetett. Sajnos azonban néhány év után a gyógyult betegek egy részén a fehérvérűség (leukémia) jelei mutatkoztak, amely többnyire gyógyítható volt, de felhívta a figyelmet egy újabb leselkedő veszélyre.
Hasonló módszerrel terveznek klinikai próbákat egy idegrendszert érintő súlyos lizoszomális (tárolási) betegség, az MLD gyógyítására amerikai kutatók. Ennél a kórnál toxinok halmozódnak fel az agyban, a fehérállomány idegsejtjei elvesztik védőburkukat, a myelin hüvelyt. A gyerekek, akik ezzel a rendellenességgel születnek, általában nem érik meg a 10 éves kort, mert a folyamat gyors leépüléshez és a motoros kontroll súlyos zavarához vezet. A csoport egérkísérletekben sikeresen módosította a csontvelőből származó őssejteket, amelyek, visszajuttatva a szervezetbe, termelni kezdték az MLD-nél hiányzó enzimet. Terveik szerint a jövő évben súlyos állapotban lévő gyerekekkel is megkezdik a klinikai próbákat.
A hazai kutatás is csontvelői őssejtek kinyerésén, a gyógyító gén bevitelén, majd a sejtek visszaadásán alapul. Daganatos betegek gyógyításában komoly előnyt jelentene mindjárt a kezelés kezdeti szakaszában nagyon drasztikus, nagy dózisú kemoterápiás szerek alkalmazása. A terápiának azonban határt szab a szerek csontvelőt károsító mellékhatása. Ennek kivédésére végeznek most génterápiás kísérleteket a volt Országos Gyógyintézeti Központban (ma Országos Vérellátó Szolgálat) - tudtuk meg Német Katalintól, a kutatócsoport vezetőjétől. A kísérleti állatokból nyert csontvelőbe visznek be egy olyan gént, amely megvédi azokat egyes nagyon toxikus gyógyszerek halálos mellékhatásaitól.
Felmerül természetesen másfajta őssejtek génmódosítása és másféle betegségek génterápiája is. Ilyen lehet a bélben lévő őssejtek módosítása egyes típusú diabétesznél. A vércukorszint beállítását most inzulinadagolással oldják meg, ám ez nem pótolja a szervezet eredeti precíziós szabályozását. A vékonybél felső szakaszában található, úgynevezett K sejtek tűnnek a legjobb célpontnak, mert glükózterhelés hatására olyan hormont termelnek, mely üzenetet visz a hasnyálmirigybe arról, hogy emésztésre váró étel érkezik. A kanadai Vancouverben egy biotechnológiai cég ezeket a K sejteket célozza meg, a génszabott sejt közvetlenül termelné a szervezet számára szükséges inzulint. A K sejt maga csak egyhetes élettartamú, ezért az eljárásban a K sejteket nevelő őssejteket választották a génterápia végső célpontjainak. Állatkísérletekben a célba juttatást nanorészecskékkel oldották meg, egyetlen adag után 130 napig termeltek humán inzulint az állatokba juttatott sejtek.
Más kutatócsoportok méhen belüli génterápiával próbálkoznak. Ennek oka, hogy az őssejtek egy része csak az embrionális fejlődés során módosítható, később már nem alkalmas rá. Jesse Vrecenak csoportja Philadelphiában a mellrák egyes típusait kívánja így megelőzni azoknál, akik a BRCA1 vagy a BRCA2 mellrákgént hordozzák. Ez az eljárás is még csak az állatkísérletek fázisában tart.
