A génterápia évtizedes ígérete sokakat kecsegtetett gyógyulással, de az átütő siker még mindig várat magára. Pedig ma már sok betegség esetében ismerjük a molekuláris mechanizmusokat.
Egy aprócska fehérjemolekula hibája, léte vagy nem léte például súlyos immunhiányt okozhat, a fehérjékre vonatkozó információkat pedig a génjeink hordozzák. Elméletben tehát jó lehetőségnek tűnik a génterápia. Az eddigi gyakorlat viszont nem a várt eredményt hozta, pedig a világon rengetegen kutatják, hogy miként lehetséges a genetikai információ torzulását, egy adott fehérje hibáját helyesen működő gén bevitelével helyrehozni.
A genetikai kutatások hazai fellegvára az MTA Szegedi Biológiai Közponja, ahol Hadkaczky Gyula kutatócsoportja a mesterséges kromoszóma előállításában ért el világszerte elismert eredményeket. A Deltában ő magyarázza a génterápia jelenlegi mechanizmusát:
" Ahhoz, hogy a terápiás genetikai információhordozókat bevigyük a sejtekbe, és azok ott megfelelően működjenek, tehát valóban gyógyítani lehessen, különböző hordozóeszközökre van szükség. Jelenleg az általánosan használt ilyen génhordozók azok módosított vírusok, amelyek nagyon hatékonyan jutnak be a sejtekbe".
Egyetlen ilyen génterápiás eljárást alkalmaznak még csak a gyakorlatban, de az már kiderült, hogy a módszernek súlyos mellékhatása is lehet. Az immunhiányt ugyan mindegyik betegnél sikerült megszüntetni, a génbevitelhez használt vírus azonban a betegek nagy részénél úgy épült be a szervezetbe, hogy közben leukémiát okozott. A megoldás a mesterséges kromoszóma lehet, hiszen ez egy olyan génhordozó, amely nem épül be az eredeti génállományba, hanem azon kívül fejti ki hatását. Ilyen mesterséges hordozó lehet a szegedi kutató műkromoszómája.
" A mesterséges kromoszóma olyan üres kromoszóma, amelyben ötven-kétszáz üres fiók van, amit mi tetszés szerint feltölthetünk akár egymást követő ismétlésekben is különböző, vagy egy ugyanazon fehérje génjének több példányával. Jelenleg nincsen a világon még egy ilyen mesterséges kromoszómarendszer, ahol megoldható lenne az ilyan többszörös és ismételt genetikai információkkal való feltöltés megoldható lenne".
Ha tehát a hiányzó gént műkromoszómával visszük be a sejtbe, az kifejti hatását, de nem károsodik az eredeti génállomány. Ahhoz azonban, hogy gyógyításra is alkalmas legyen, a műkromoszóma és az őssejt-technológia összeházasítására van szükség. Szegeden elkészítettek egy olyan mesterséges kromoszómát, amely a hiányzó fehérje génjét hordozza, és a mesterséges kromoszómát átvitték egér embrionális őssejtekbe. Ezáltal olyan embrionális őssejt vonalakat, terápiás őssejt vonalakat hoztak létre, amelyek minden tekintetben ugyanolyanok, mint egy egér sejt, csak hordozzák még az a mesterséges kromoszómát, aminek az egyetlen genetikai információtartalma az eddig hiányzó gén.
Az egereken végzett kísérlet sikeres volt, azok az embriók, amelyekbe a mesterséges kromoszómát tartalmazó őssejteket ültették, háromszor tovább éltek, mint fehérjehiányos társaik. A műkromoszóma egy bőrszínváltozást okozó gént is tartalmazott, így szabad szemmel is követni lehet a beépülés sikerességét. A szegedi kutatók a kísérletek folytatásán gondolkodnak, hiszen az már bebizonyosodott, hogy a műkromoszóma alkalmas lehet génterápiás kezelésekre. Klinikai alkalmazásra is felhasználható módszer előkészítését tervezik, amellyel talán számos genetikai eredetű betegség leküzdhető lesz majd.
hirado.hu/Delta
(2008.02.21. 08:11)
