Engedélyezték az első gyógyszert egy súlyos betegségre

Jóváhagyta az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) egy új gyógyszer alkalmazását egy ritka genetikai zavar, a Friedreich-ataxia terápiájában.

A hírt a gyógyszer kifejlesztő Biogen gyógyszeripari vállalat jelentette be hétfőn. Mint azt a Reuters hírügynökség írja, a Skyclarys gyógyszer az első, amely alkalmazási engedélyt kapott az Európai Unióban a Friedreich-ataxia kezelésére a 16 évnél idősebb betegek körében. Az eddigi klinikai kísérletek tanúsága szerint a készítmény a placebónál számottevően nagyon mértékben javítja a betegek olyan neurológiai funkcióit, mint a beszéd, a nyelés és az állás.

A Friedreich-ataxia egy ritka, örökletes, degeneratív betegség. Becslések szerint százezer emberből két-hárman lehetnek érintettek, azaz Magyarországon mintegy 200-300 beteg élhet. Maga az ataxia kifejezés az izommozgások koordinációjának zavarát, illetve az abból adódó, egyensúlyzavarral, perifériás idegbántalommal járó betegséget foglalja magában.

Az első komolyabb tünetek általában a gyermekkor végén, serdülőkorban jelentkeznek. A legjellemzőbb panasz az egyensúlyzavar és az izmok túlzott feszessége, egyszersmind gyengülése. Sokszor deformálódik a láb és a gerinc is. A Friedreich-ataxia progressziója lassú. Egy-két évtized elteltével azonban az izmok olyan mértékben meggyengülhetnek, valamint a mozgáskoordináció zavarai is annyira súlyossá válhatnak, hogy az érintettek jellemzően kerekesszékbe kényszerülnek.

Borítókép: Getty Images

A legfrissebb tartalmainkért kövess minket a Google Hírekben, Facebookon, Instagramon, Viberen vagy YouTube-on!

Olvassa el aktuális cikkeinket!

Orvosmeteorológia
Fronthatás: Melegfront
Maximum: +29 °C
Minimum: +17 °C

Az elvonuló zivatarok mögött délelőtt a legtöbb helyen átmenetileg csökken a felhőzet és a csapadék esélye. A nyugati, délnyugati tájakon viszont több maradhat a felhő. Ugyanakkor délutántól ismét egyre többfelé valószínű záporok, zivatarok kialakulása felhőszakadás, jégeső és viharos széllökések kíséretében, a zivatarok estére rendszerbe szerveződhetnek. Helyenként heves zivatarok is előfordulhatnak! A déli, délkeleti szél a zivatarokat leszámítva legfeljebb élénk lesz. A legmagasabb nappali hőmérséklet 24 és 33 fok között valószínű, nyugaton, délnyugaton az alacsonyabb, délkeleten a magasabb értékekkel. Napközben melegfronti hatás okozhat kellemetlenségeket.

Hogy érzed magad?

Kirobbanó formában vagy? Válaszd ki a lelki- és testi állapotodhoz illő emojit és nézd meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!


Hogy érzed most magad fizikailag?

Hogy érzed magad?

Kirobbanó formában vagy? Válaszd ki a lelki- és testi állapotodhoz illő emojit és nézd meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!


Milyen most a lelkiállapotod?

Hogy érzed magad?

Legjobban:
Legrosszabbul:
Kezdjük újra