Az újonnan létrehozott génszerkesztett immunsejtek újabb mérföldkövet jelentenek bizonyos daganatok gyógyításában. „Valószínűleg ez a legbonyolultabb terápia, amelyet valaha megkíséreltek a klinikumban. Megpróbálunk egy hadsereget létrehozni a beteg saját T-sejtjeiből” – ismertette Antoni Ribas a Nature című szaklapnak. A rákterápiában hatalmas előrelépést ígérő kutatási eredményeket a Society for Immunotherapy of Cancer (Rák Immunterápiás Társaság) bostoni ülésén be is mutatták. Az újfajta eljárás segítségével úgy módosíthatják az immunsejteket, hogy azok felismerjék, majd elpusztítsák a tumorsejteket.
A T-sejt a kulcs
A testünket alkotó több ezer milliárd sejt osztódással szaporodik, és amikor elpusztulnak, új sejtek lépnek a helyükre. A rákos sejtek ezzel szemben ellenőrizetlenül szaporodnak és kiszorítják az egészséges sejteket. A gond az, hogy a T-sejtek – amik amúgy központi szerepet játszanak a sejtes immunválasz működésében – nem képesek azonosítani a rákos sejteket, hogy elpusztítsák azokat. A daganatos sejtek ugyanis olyan kémiai jeleket bocsátanak ki, amelyek megnehezítik az azonosításukat.
A T-sejtek genetikai módosításával most elérték, hogy azok jobban azonosítsák a vérrákos sejtek felszínén található fehérjéket. Így a kutatók képesek voltak olyan kezeléseket kifejleszteni, amelyek segítik a rák elleni immunválaszt. A vizsgálat azt sugallja: a CRISPR segítségével talán képesek lehetünk arra, hogy növeljük T-sejtjeink képességét a daganatok elleni küzdelemben.
Egyenesen a rákot vették célba
A kutatásban vér- és daganatmintákat vettek 16 olyan betegtől, akiknek testük különböző részein szilárd daganatok voltak. Ezt követően genetikai szekvenálással olyan mutációkat kerestek a mintákban, amelyek a tumorsejtjeikben jelen voltak, de a vérsejtjeikben nem.
A kutatók ezután minden résztvevő T-sejtjeit vizsgálták, hogy olyan receptorokkal rendelkező sejteket találjanak, amelyek felismerik a daganat mutációit. A CRISPR segítségével kiütötték egy meglévő receptor génjét, és beillesztették egy rákot célzó receptor génjét azokba a T-sejtekbe, amelyekből ez hiányzott. Miután létrehozták a megfelelő mennyiségű T-sejtet, a kutatók azokat a beteg szervezetébe fecskendezték. A bonyolult vizsgálat hosszú folyamat volt, akadt, akinél több mint egy évig tartott.
A későbbi biopsziák eredményei bizonyították: ezek a sejtek nagyon ügyesen célba vették a rákot. Egy hónappal a kezelés után öt beteg daganata ugyanolyan méretű volt, mint korábban, ami arra utal, hogy a módosított sejtek megállították annak növekedését. A legnagyobb dózisú sejteket kapott beteg állapota pedig rövid távon javulást mutatott.
