A Science Translational Medicine folyóiratban számolt be az University of Michigan orvosi karának tudóscsoportja egy új agydaganat-modell részleteiről. A kísérleti egerekben megtalálható volt ugyanaz a genetikai probléma, amely sok agydaganatos gyermeknél is felfedezhető. Ez azt jelenti, hogy az egerek jó alanyként szolgálhatnak az új kezelések kialakítását célzó kutatásokban.
A felnőttekkel ellentétben a gyerekek nem kaphatnak sugárterápiát , így az orvosoknak gyógyszerekre és alternatív stratégiákra kell támaszkodniuk. Az agydaganat pedig a vezető halálok a gyermekek rákos halálozásában, éppen a kezelési lehetőségek hiánya miatt alacsony a túlélési arány.
A kutatók végül egy kulcsfontosságú felfedezéshez jutottak az agydaganat biológiájáról az egerek közreműködésével. Az ATRX nevű fehérjére koncentráltak, amelynek a sejtekben a károsodott DNS helyreállításában van szerepe. A fiatal agydaganatos felnőttek és gyermekek harmadánál ugyanakkor ATRX-mutációkat lehet azonosítani.
Kimutatták, hogy amikor a rákos sejtek nem termelnek elég ATRX-et, a sejtek nem tudják csatlakoztatni egymáshoz a sérült DNS-szálakat. Ez genetikai instabilitást és a tumor gyorsított növekedését, s az egerek túlélési esélyeinek csökkenését okozza. A kísérleti állatok kezelés nélkül elpusztulnak. A kutatók azt is megállapították, hogy ha az egereket DNS-t károsító gyógyszerekkel kezelték, a daganatok ténylegesen visszafejlődtek és javultak a túlélési esélyek.
DNS-károsító daganatellenes gyógyszerek már léteznek, felnőtteknél használják is ezeket, de más célokra. Ha a további egérkísérletek is eredményesek lesznek, akkor azonban hamarosan tesztelni lehet a hatóanyagokat agydaganatos gyereken is, akiknél megjelent az ATRX-termelés csökkenése.
Dr. Castro csapata és kollégáik a Johns Hopkins és a Rochester egyetemen, illetve a londoni rákkutató intézetben már több éve dolgoznak rajta, hogy molekuláris szinten tudják kezelni a gyermekek agydaganatát. A döntő szempont az egérmodell fejlesztésében az volt, hogy képesek legyenek az úgynevezett „Csipkerózsika” technikát alkalmazni a gének őssejtekbe való beiktatásához az újszülött egerek agyában. Ez lehetővé teszi, hogy az agy normálisan fejlődjön, de mutálódó ATRX gének vagy más rákot okozó gének hozzáadásával kiválthatják (felébreszthetik) az agytumor kialakulását is.
A kutatók a világ minden részéről összegyűjtötték több száz agydaganatos felnőtt és gyermek genetikai adatait. Ez segített abban, hogy megerősítsék a felfedezést, mely szerint génmutációk okolhatók az ATRX fehérje termelődéséért, amely a daganatokhoz vezető genetikai instabilitást okozza. Emiatt személyre szabott kezelések lennének a leghatékonyabban az agydaganatok ellen az egyének ATRX mutációs állapota alapján, de ez egyelőre nem egy közeli lehetőség.
Forrás: Medical Xpress
