Még húsz évvel ezelőtt is leginkább véletlenül találtak rá egy-egy gyógyászatilag hasznosnak bizonyuló molekulára, mára azonban az informatika fejlődése miatt inkább számítógéppel tervezik a jövő gyógyszereit.
Épp nyolcvan évvel ezelőtt történt az egyik leghíresebb véletlen gyógyszerfelfedezés: Alexander Fleming laboratóriumában egy baktériumtenyészet megpenészedett, és a penészgomba elpusztította a bacikat. A pusztító szer hamarosan penicillin néven emberi gyógyszerré vált. Még húsz évvel ezelőtt is leginkább véletlenül találtak rá egy-egy gyógyászatilag hasznosnak bizonyuló molekulára, mára azonban az informatika fejlődése miatt inkább számítógéppel tervezik a jövő gyógyszereit.
A legnagyobb magyar biotechnológiai vállalkozás tudományos vezetője, Literáti Péter kémikus 28 éve dolgozik gyógyszerfejlesztőként. Elképzelhető, hogy az egyik általa létrehozott molekula, a BGP-15 nagy előrehaladást fog jelenteni a cukorbetegség gyógyításában. Az is a szer ígéretességét mutatja, hogy az elmúlt negyven évben originális készítményt nem fejlesztettek ki és nem regisztráltak Magyarországon.
A molekuladizájn manapság leginkább a következőképpen zajlik: veszik a szervezet egy lehetőleg újonnan felfedezett fehérjemolekuláját, majd számítógépes szimulációval és csipeken a valóságban is sok ezer másik vegyülettel hozzák reakcióba. A százezernyi reakcióból néhány különösen hasznosnak bizonyul, az ezekben szereplő molekulákat megpróbálják kémiai átalakításokkal még hatékonyabbá tenni. A legsikeresebb egy-két anyag aztán állatkísérletekben bizonyítja egy adott betegségben való hatékonyságát. Csak minden ezredik szer kerül az állatkísérletek után klinikai kipróbálásra, a többiről kiderül, hogy élő szervezetben nem is úgy hat, ahogy remélték, vagy túl veszélyesek a mellékhatásai. (Ez a munkamódszer évente világszerte kb. 5 0-1 00 millió kísérleti gerinces állatot "fogyaszt".) A BGP-15 tavaly sikerrel teljesítette a klinikai kipróbálás négy fázisából a másodikat.
Literáti Péter a gyógyszertervezés célpontjául a hősokkfehérjéket választotta. Ha a szervezetet bármilyen sokk éri - a hőn kívül bármilyen egyéb fizikai, kémiai káros hatás vagy kórokozó-támadás is -, a védekezés során az első válasz a hősokkfehérjék termelésének fokozása lesz. Ezek a fehérjék aztán gardedámként viselkednek: megakadályozzák, hogy a sejt többi fehérjéje nem megfelelő kapcsolatokat kössön, ezáltal funkciója károsodjon, térszerkezete elromoljon. A BGP-15 fejlesztése során megkeresték azt a szert, ami a szervezet károsítása nélkül fokozza a hősokkfehérjék termelését.
Magyarországon jelenleg 20 körül van a biotechnológiai cégek száma, a kormányzat két éve biotechnológiai stratégiát is készített. Literáti cége, az N-Gene állami befektetéssel és kockázati tőkealapok bevonásával, valamint egyetemek és kutatóintézetek részvételével erős kutatás-fejlesztési hálózatot hozott létre, amely fel fogja tárni az új molekula hasznosíthatóságát különböző krónikus és degeneratív betegségek gyógyításában, illetve az öregedés elleni harcban. Eddig az derült ki, hogy a BGP-15 hasznos lehet a tumorkezelés mellékhatásainak kivédésében, a vese, illetve a szív ereinek megbetegedéseiben, és ami a legbiztosabb: a cukorbetegség kezelésében, sőt megelőzésében. A cukorbetegek száma az Amerikai Diabetesz Társaság adatai szerint az elmúlt hét évben 54 százalékkal nőtt, aminek oka az elhízottak egyre nagyobb száma. A túlsúly kiváltója a mozgásszegény életmódon kívül sokszor gyógyszermellékhatás. Paradox módon a cukorbetegség kezelésére eddig használt szereknek is lehet ez a mellékhatása. Az egyik legfontosabb gyógyszercsoport, amely nem kívánt hatásként elhízást okoz, az elmúlt évtizedben igen divatba jött atípusos antipszichotikumok csoportja. Egy magyarországi vizsgálat szerint az ilyen gyógyszert szedők 80 százaléka elhízik, és hamarosan kialakul bennük a cukorbetegséget megelőző állapot. Ez a prediabetesz nevű állapot az amerikain túl az Európai Diabetesz Társaság tavalyi ajánlása szerint is gyógyszeres kezelést igényelhet a diétán és a testmozgáson túl. Ezzel a diabetesz-gyógyszerek piaca ugrásszerűen megnőtt.
Az eddigi klinikai vizsgálatok során kiderült, hogy a BGP-15 sikeresen kezeli nem csak a kifejlett cukorbetegséget, hanem az azt megelőző állapotot is, anélkül, hogy a ma piacon lévő szerek komoly mellékhatásait (a májrák, a szívinfarktus és az öngyilkosság valószínűségének növelése) előidézné, az atípusos antipszichotikumok diabetogén mellékhatásának kivédésére pedig csak ez a szer képes. Az elmúlt negyedszázadban létrejött gyógyszermultik közé azonban nehéz betörni, még akkor is, ha világszerte évente csak kb. 5-7 olyan molekulát sikerül engedélyeztetniük, ami a BGP-15-höz hasonlóan valóban újdonságot jelent, sőt ezek nagy részét is az N-Gene-hez hasonló kis cégektől veszik meg. Hiába jó egy új szer, a mai gyógyszerpiacon ez nem jelent automatikusan sikert. A multik a kutatás-fejlesztés helyett ugyanis inkább már meglévő, szabadalommal védett, sok esetben jelentős mellékhatással járó szereiket futtatják, és költségvetésük 40 százalékát (a kutatás-fejlesztésre költött összeg két és félszeresét) marketingre költik. Míg minden más cég kiadásának legfeljebb egyharmada jut reklámra, a gyógyszercégek azzal szerzik minden más típusú vállalkozásét meghaladó hasznukat, hogy túlzóan hatékonynak beállított szereiket azok mellékhatásait letagadva vagy kisebbítve hirdetik - a Consumers International nevű fogyasztóvédő szervezet ezzel kapcsolatos tanulmányát a napokban ismertette a The Guardian című brit újság -, bevételük után kevesebb adót fizetnek, és hosszabb monopolszerződésekkel rendelkeznek, mint bármelyik másik iparág.
Az N-Gene azonban valószínűleg sikerre van ítélve, már csak azért is, mert a cukorbetegség kezelésével foglalkozó legnevesebb tudósokat tudta tanácsadónak, illetve munkatársnak megnyerni. Egyikőjük, az amerikai gyógyszerengedélyeztetési hivatal korábbi főosztályvezetője, aki - micsoda véletlen - szintén Alexander Fleming névre hallgat, közelmúltbeli magyarországi látogatásán elmondta, hogy ha az elkövetkező másfél év kísérletei sikerrel járnak, a gyógyszercégek versenyezni fognak, hogy megvehessék a BGP-15 jogait. A félmilliárd dolláros esetleges vételár azonban eltörpül amellett a haszon mellett, amelyet a sikeres terjesztő fog bezsebelni. A tavalyi év slágere, egy meglehetősen kellemetlen mellékhatásprofillal rendelkező koleszterincsökkentő például egy év alatt 13 milliárd dolláros forgalmat bonyolított le a receptköteles termékek 600 milliárd dolláros piacán. Kockázatitőke-befektetők: érdemes a magyar biotechnológiai iparba invesztálni!
(2008.02.25. 11:16)
Kazai Anita - Népszabadság
