"Egy borzasztó kemény időszak ezennel lezárult, most pedig egy nagyon fontos fejezet kezdődik el. Zente jelenleg jól van, de szigorú karantén, megfigyelés, és utókövetés veszi kezdetét. Bízom benne, hogy itt is minden a legnagyobb rendben lesz" - írta a Facebookon közzétett bejegyzésében a gyermek édesanyja. A kezelés részleteiről délután sajtótájékoztató keretében számolt be dr. Velkey György, a Bethesda Gyermekkórház főigazgatója, dr. Gergely Anita, gyermek aneszteziológus-intenzívterápiás szakorvos, Zente kezelőorvosa, illetve dr. Feller Antal, a Hungaropharma Zrt. vezérigazgatója.
Zente hamarosan hazamehet
Az elmúlt hetekben a sajtóban és a közösségi médiában hatalmas figyelem irányult a kisfiúra, és az új génterápiás módszerre, amelynek finanszírozására szülei sikeres gyűjtést szerveztek . Az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, és Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert eddig három esetben alkalmazták a kontinensen. Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát - olvasható a Bethesda Gyermekkórház közleményében.
A szülők kérésére a Bethesda Gyermekkórház - mint országos SMA központ - vállalta el a kezelés előkészítését, a beszerzés logisztikáját és a gyógyszer beadását. A gyermek a gyógyszer beadását jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, és várhatóan a gyógyszer beadását követő napon, szerdán hazamehet.
10 fotó
Fotó: Vargosz/a kórház hivatalos képei
Egy éve kezelik már Zentát a Bethesdában
Az SMA (spinalis muscularis atrophia) egy ritka genetikai betegség, melynek lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet. A betegség gyógyítására egyedi, nagy értékű kezelés áll rendelkezésre kétféle gyógyszerrel, de ezek hosszú távú hatására még kevés a bizonyíték.
Zente a Bethesda Gyermekkórház gondozásában van, ahol intratekális (gerincvízbe adott) injekciókkal protokollszerűen kezelik egy éve. A gyermek állapota jelentősen javult a Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására. Az injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek, ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza. Ezt a gyógyszert már 8 ezer gyermek kapta meg a világon, így ennek hatékonyságáról sokkal több tapasztalat van.
A gyermek szülei nemzetközi tájékozódásuk során értesültek az USA-ban gyártott, és Európában eddig három betegnél alkalmazott új, génterápiás kezelés lehetőségéről. Ezt eddig összesen mintegy 100 gyermek kapta meg a világon. Társadalmi gyűjtéssel összegyűjtötték a gyógyszer beszerzéséhez, szállításához és előkészítéséhez szükséges összeget, és azt minden előkészület után a kórház számlájára átutalták. A gyógyszer beadásához szükséges szakmai előkészületeket elvégezte a kórház, amihez a gyártótól, az Egyesült Államokból érkezett szakértő, aki speciális oktatást tartott a kezelést végző egészségügyi szakembereknek, a műszereket, a kórtermeket pedig ennek megfelelően készítették elő a kórházban, mindenben a legnagyobb biztonságot garantálva. A beteg előkészítése, a gyógyszer útjának adminisztratív szervezése, a próbaszállítás és az adminisztratív - finanszírozási -, jogi feltételek megteremtése is rendben megtörtént.
Összehangolt munka kellett a kezeléshez
A folyamatban aktívan részt vett és segítséget nyújtott az Emberi Erőforrások Minisztériuma Egészségügyért Felelős Államtitkársága, az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet, a társadalombiztosító (NEAK), a gyógyszer gyártója, az AveXis vállalat (a Novartis vállalatcsoport tagja), az Exceed Orphan sro., a gyógyszer gyártójának helyi tanácsadó szervezete Magyarországon, valamint a gyógyszer- nagykereskedelemért felelős Hungaropharma Zrt. is felsővezetői szinten.
A Hungaropharma a kezdetektől fogva szoros együttműködésben dolgozott az említett szervezetekkel. Feladata többek között az engedélyezés folyamatának aktív támogatásán keresztül az amerikai gyártóval való kapcsolatfelvételre, a komplex átvilágításnak való megfelelésre, a szerződéskötések lebonyolítására, az extrém szállítási feltételek biztosítására, valamint a zökkenőmentes vámügyintézés felügyeletére a gyógyszer útjának minőségbiztosítására terjedt ki. A gyógyszer egy próbaszállítást követően az előírásoknak megfelelően október 28-án érkezett meg a Bethesda Gyermekkórház Intézeti Gyógyszertárába. Tekintettel a készítmény innovatív, extrém körülményeket igénylő jellegére, sokak megfeszített, különös figyelemmel övezett, összehangolt munkájára volt szükség ahhoz, hogy a gyógyszer a megfelelő időben a kezelő kórházba érkezhessen, majd ott a kezelés megvalósulhasson.
