Nagy visszhangot keltett az utóbbi napokban a hatéves Noémi esete , aki egy ritka betegségben, úgynevezett spinális izomatrófiában szenved. A kórkép kezelésére 2017 óta elérhető egy új gyógykészítmény, amelynek azonban rendkívül magas az ára: a kétegyházi kislány esetében 68 millió forint lenne a kezelés költsége csak az első évben, majd ezt követően további 22 millió évente. Az orvosi szakértők döntése szerint nincs elegendő bizonyíték rá, hogy a gyógyszer javulást hozhatna Noémi állapotában, ezért a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) nem támogatja a terápiát. A szülők egy alapítvány segítségével adománygyűjtésbe kezdtek kislányuk kezelésére.
Mi határozza meg a gyógyszerek árát?
Sokakban felmerült az eset kapcsán a kérdés, hogy egyáltalán hogyan kerülhet ennyi pénzbe egy gyógyszeres kezelés. Az Index utánajárt az ügynek : a titok a gyógyszerfejlesztés folyamatában rejtőzik. Ahhoz ugyanis, hogy egy hatóanyagból forgalomba hozott gyógyszeralapanyag lehessen, számos lépcsőn át vezet az út. Az első lépés, hogy a kutatók feltárják egy adott betegség molekuláris okait, majd a potenciális gyógyszerjelölt molekulák közül kiválasszák azt a néhányat, amelyek reménnyel kecsegtetnek.
"Jelenleg nagyjából 7000 gyógyszerjelölt molekulát fejlesztenek a világon. A tudományos ismeretek bővülésének hála, korábban elképzelhetetlen irányokban (genetikai, nanotechnológiai téren) is folyik fejlesztés. A legmodernebb módszerek alkalmazása azonban a költségeket is megemeli, így a high-end gyógyszerek kifejlesztése hosszadalmas és egyre költségesebb folyamat" - mondta el a lapnak Holhacker Péter , az Innovatív Gyógyszergyártók Egyesületének (AIPM) igazgatója. A laboratóriumi kutatást, amennyiben sikerrel járt, a kísérleti fázis követi. Először állatokon, jellemzően rágcsálókon tesztelik az új szert, majd egészséges önkéntesek kisebb csoportján. Ezután következhet az a szakasz, amikor még mindig kis létszámú, de már az adott betegségben szenvedő emberek kapják meg a hatóanyagot (placebóval összehasonlítva), míg végül elkezdődhetnek a szélesebb körű klinikai tesztek.
Az említett tesztelési fázisok egyenként is legalább 100 millió dollárt emésztenek fel, ráadásul a vizsgált hatóanyagok alig egytizede jut el később az engedélyezési szakaszig. Összességében minden 5-10 ezer molekulából egyet találnak, amelyből valóban gyógyszer lesz. A teljes folyamat átlagosan 12-13 évig tart, közben pedig a ráfordított költségek az egymilliárd dollárt is meghaladhatják - akár jelentősen. Eközben a gyógyszerfejlesztő cégek rendszerint még a klinikai tesztek előtt szabadalmaztatják az adott hatóanyagot, ezt követően viszont csupán 20 évük van rá, hogy kizárólagosan szerezhessenek bevételt a találmányból. A 20 év leteltével már a többi gyógyszergyár is gyárthat azonos hatóanyagtartalmú, úgynevezett generikus gyógyszereket.
Magyarul mondva, a gyógyszerfejlesztőknek a klinikai kísérletek lezárulta után néhány évük marad, hogy visszahozzák az eladásokból a kutatásra fordított költségeket, illetve profitot termeljenek. Ennek szellemében állapítják meg az új gyógyszerek árát is, illetve ahhoz igazítva, hogy mekkora a vásárlókör, azaz hány embert érint az adott betegség. Amennyiben ritka kórképről van szó, mint amilyen például Noémi esetében a spinális izomatrófia , akkor az egy vásárlóra jutó költségek is sokkal magasabbak. A 68 millió forintos (245 ezer dolláros) ár tehát a több milliárd dolláros fejlesztési költségek tekintetében talán kevésbé irreális.
