Levente is megkapta a drága gyógyszert

Kedden második magyarországi betegként a másfél éves Hosszú Levente is megkapta a gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére szolgáló új génterápiás gyógyszert, a Zolgensmát. A kezelést a Bethesda Gyermekkórházban végezték el.

Mi az SMA? A spinális izomatrófia (SMA) egy ritka genetikai betegség. Lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

Mint azt korábban megírtuk , a bükkösdi Györök Zente után az SMA 2-es típusában szenvedő Hosszú Levente számára is sikerült társadalmi felajánlásokból összegyűjteni a Zolgensma kezelés mintegy 700 millió forintos árát. Az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert csak néhány alkalommal alkalmazták eddig a kontinensen. Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát.

Levente is megkapta a 700 millió forintba kerülő génterápiás kezelést
Levente is megkapta a 700 millió forintba kerülő génterápiás kezelést. Fotó: Vargosz

Levente tehát második magyar betegként kapta meg a kezelést a mai napon. A kisfiú egyébként fél éve áll a Bethesda Gyermekkórház gondozásában, ahol gerincvízbe adott injekciós terápiával protokollszerűen kezelik. A gyermek állapota jelentősen javult a Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására. A társadalombiztosítás által támogatott injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek - ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza.

Emellett a gyermek szülei értesültek az Egyesült Államokban gyártott új, egyszeri génterápiás kezelés lehetőségéről is. A sikeres társadalmi gyűjtést követően a szülők kérésére a Bethesda Gyermekkórház mint az egyik országos SMA-központ vállalta el a kezelés előkészítését, illetve a gyógyszer beadását. Levente a beavatkozást jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, és várhatóan a holnapi napon már haza is mehet.

A gyógyszer Zentének történő beadáskor kialakított gyakorlatnak megfelelően az Avexis/Novartis által kifejlesztett innovatív génterápiás gyógyszer biztosításában (beszerzésében és szállításában) a kórház partnere ezúttal is a Hungaropharma Zrt. volt.

ITT MEGOSZTHATOD:

Heti top cikkek

mellékhatások
Sokak által szedett koleszterincsökkentőket vizsgáltak: ezek a valós mellékhatás-kockázatok
fogyást segítő gyógyszer
Új fogyasztó gyógyszer jön: a vércukorszintet is hatékonyabban csökkenti
koleszterinszint csökkentése
5 gyógyszermentes tipp magas koleszterinre – Egyszerűen lépésekkel is csökkenhetnek az értékek
máriatövis
Mire jó a máriatövis? – Jó hatással lehet a májra, de vannak veszélyei
hospice
Mire gondolnak legtöbben a haláluk előtt? – Ezek a leggyakoribb utolsó mondatok
Orvosmeteorológia
Fronthatás: Melegfront
Maximum: +12 °C
Minimum: +4 °C

Nyugat felől nagy területen csökken a felhőzet, kisüt a nap, de északkeleten tartósan borult marad az ég. Délután ismét mindenhol erősen megnövekszik a felhőzet, legkésőbb a Tiszántúlon. Kora délelőtt az Észak-Alföldön is megszűnik a csapadék, majd átmeneti szünet után délután a Dunántúlon és a középső tájakon ismét többfelé elered az eső, legkevésbé délkeleten és a Tiszántúlon eshet. A délies szél napközben olykor megélénkül, főként az Észak-Dunántúlon erős széllökésekre is számítani lehet.A legmagasabb nappali hőmérséklet nagyrészt 10 és 16 fok között alakul, de az Északi-középhegység tágabb térségében ennél pár fokkal hűvösebb is lehet. Késő este 3, 10 fok valószínű. Szerdán melegfronti hatással számolhatunk.

Partnerünk a

Töltsd ki kvízünket!

kvíz
Mi okozhat prosztatarákot? Teszteld a tudásod! A prosztatához több betegség is kapcsolódik, mind közül a legveszélyesebb a prosztatarák. Kvízünkből sok lényeges információt megtudhatsz erről a főleg az idősebb férfiakat veszélyeztető, rosszindulatú elváltozásról.
kvíz
Evés után kell fogat mosni: igaz vagy hamis? – Teszteld a tudásod! Mennyire ismered a fogápolásról keringő tévhiteket? Tudd meg, mi az igazság, és mi a mítosz a napi fogmosás és szájápolás körül!