Levente is megkapta a drága gyógyszert

Kedden második magyarországi betegként a másfél éves Hosszú Levente is megkapta a gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére szolgáló új génterápiás gyógyszert, a Zolgensmát. A kezelést a Bethesda Gyermekkórházban végezték el.

Mi az SMA? A spinális izomatrófia (SMA) egy ritka genetikai betegség. Lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

Mint azt korábban megírtuk , a bükkösdi Györök Zente után az SMA 2-es típusában szenvedő Hosszú Levente számára is sikerült társadalmi felajánlásokból összegyűjteni a Zolgensma kezelés mintegy 700 millió forintos árát. Az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert csak néhány alkalommal alkalmazták eddig a kontinensen. Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát.

Levente is megkapta a 700 millió forintba kerülő génterápiás kezelést
Levente is megkapta a 700 millió forintba kerülő génterápiás kezelést. Fotó: Vargosz

Levente tehát második magyar betegként kapta meg a kezelést a mai napon. A kisfiú egyébként fél éve áll a Bethesda Gyermekkórház gondozásában, ahol gerincvízbe adott injekciós terápiával protokollszerűen kezelik. A gyermek állapota jelentősen javult a Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására. A társadalombiztosítás által támogatott injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek - ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza.

Emellett a gyermek szülei értesültek az Egyesült Államokban gyártott új, egyszeri génterápiás kezelés lehetőségéről is. A sikeres társadalmi gyűjtést követően a szülők kérésére a Bethesda Gyermekkórház mint az egyik országos SMA-központ vállalta el a kezelés előkészítését, illetve a gyógyszer beadását. Levente a beavatkozást jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, és várhatóan a holnapi napon már haza is mehet.

A gyógyszer Zentének történő beadáskor kialakított gyakorlatnak megfelelően az Avexis/Novartis által kifejlesztett innovatív génterápiás gyógyszer biztosításában (beszerzésében és szállításában) a kórház partnere ezúttal is a Hungaropharma Zrt. volt.

ITT MEGOSZTHATOD:

Heti top cikkek

folyadékpótlás
Életkorod alapján ennyi vizet kell innod naponta – Íme a teljes táblázat
vércukorszint
Meddig normális az éhgyomri vércukorszint? Íme a pontos értékek
Hasnyálmirigy-gyulladás: ez segít meggyógyulni magyar kutatók szerint – Mutatjuk, min kell változtatni
Heti három alkalom már csökkenti a vérnyomást: ez a mozgásforma az egyik leghatékonyabb
Ezt teszi a savanyú káposzta a belekkel – Ezért érdemes rendszeresen fogyasztani
Orvosmeteorológia
Fronthatás: Hidegfront
Maximum: +11 °C
Minimum: +2 °C

Reggel a déli, délkeleti tájakon lehet némi napsütés, illetve észak, északnyugat felől szakadozottabbá, vékonyabbá válik, később csökken is a felhőzet. Reggel még sokfelé fog esni, majd a délelőtti óráktól kezdve északnyugat felől szűnni kezd a csapadék, estére mindenütt eláll az eső. Ugyanakkor a csapadék megszűnése előtt a Kőszegi-hegységben, a Bakonyban, illetve az északi hegyvidékeken átmenetileg havas esőre válthat a halmazállapot. Az Alföldön is északira fordul a szél, amely nagy területen megerősödik, sőt több helyen viharossá is fokozódik, a déli óráktól azonban veszíteni kezd erejéből a légmozgás.A legmagasabb nappali hőmérséklet 6 és 17 fok között alakul, az Alföldön a reggeli, kora délelőtti órákban, a szélfordulás előtt áll be a maximum.Késő estére 0 és +8 fok közé hűl a levegő. Az elmúlt éjszaka kiadós esőzése a Charles ciklonnal érkezett, most pedig e ciklon hátoldalán éri el a Kárpát-medencét egy markáns hidegfront.

Partnerünk a

Töltsd ki kvízünket!

Mikortól számít magasnak a vérnyomás? Sokan rosszul tudják Sokan élnek magasvérnyomás-betegséggel (hipertónia) úgy, hogy nem is tudnak róla, pedig a kezeletlen állapot jelentősen növeli a szívroham, a stroke és a vesebetegség kockázatát. Töltsd ki kvízünket, és teszteld, mennyit tudsz a magasvérnyomás-betegség tüneteiről és veszélyeiről!
kvíz
Édeset, sósat vagy savanyút kívánsz? 6 kérdésből kiderül, mit üzen a tested A csoki, a chips vagy a savanyúság után sóvárogsz? Emögött nemcsak megszokás vagy stressz állhat, bizonyos esetekben tápanyaghiány, hormonális változások vagy életmódbeli tényezők is szerepet játszhatnak.