Levente is megkapta a drága gyógyszert

Kedden második magyarországi betegként a másfél éves Hosszú Levente is megkapta a gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére szolgáló új génterápiás gyógyszert, a Zolgensmát. A kezelést a Bethesda Gyermekkórházban végezték el.

Mi az SMA? A spinális izomatrófia (SMA) egy ritka genetikai betegség. Lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

Mint azt korábban megírtuk , a bükkösdi Györök Zente után az SMA 2-es típusában szenvedő Hosszú Levente számára is sikerült társadalmi felajánlásokból összegyűjteni a Zolgensma kezelés mintegy 700 millió forintos árát. Az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert csak néhány alkalommal alkalmazták eddig a kontinensen. Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát.

Levente is megkapta a 700 millió forintba kerülő génterápiás kezelést
Levente is megkapta a 700 millió forintba kerülő génterápiás kezelést. Fotó: Vargosz

Levente tehát második magyar betegként kapta meg a kezelést a mai napon. A kisfiú egyébként fél éve áll a Bethesda Gyermekkórház gondozásában, ahol gerincvízbe adott injekciós terápiával protokollszerűen kezelik. A gyermek állapota jelentősen javult a Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására. A társadalombiztosítás által támogatott injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek - ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza.

Emellett a gyermek szülei értesültek az Egyesült Államokban gyártott új, egyszeri génterápiás kezelés lehetőségéről is. A sikeres társadalmi gyűjtést követően a szülők kérésére a Bethesda Gyermekkórház mint az egyik országos SMA-központ vállalta el a kezelés előkészítését, illetve a gyógyszer beadását. Levente a beavatkozást jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, és várhatóan a holnapi napon már haza is mehet.

A gyógyszer Zentének történő beadáskor kialakított gyakorlatnak megfelelően az Avexis/Novartis által kifejlesztett innovatív génterápiás gyógyszer biztosításában (beszerzésében és szállításában) a kórház partnere ezúttal is a Hungaropharma Zrt. volt.

ITT MEGOSZTHATOD:

Ajánlott videó

Heti top cikkek

Ekkor kell átállítani az órákat – idén könnyű eltéveszteni
gyógyszerfelírás
Eldőlt, nagy változás jön a gyógyszerfelírásban – Hivatalosan is kihirdették
A 10 legjobb kutyafajta kisgyerekes családoknak – Kistestűtől a nagytestűig
magas rosttartalom
Ugyanolyan rostdús, mint az útifűmaghéj, de negyedannyiba kerül – ez a 3 legjobb alternatíva
grapefruit
Ez a kedvelt gyümölcs többet árthat, mint használ
Orvosmeteorológia
Fronthatás: Hidegfront
Maximum: +10 °C
Minimum: +6 °C

Változatlanul erősen felhős vagy borult időre számíthatunk. Az északnyugati, nyugati határszélen kisebb a csapadék esélye, másutt többfelé várható változó intenzitású eső. Veszít erejéből a szél, de északkeleten és a Dunántúlon még így is többfelé kísérik éjjel erős, utóbbi tájakon néhol viharos lökések az északias szelet.Késő este 5 és 12 fok közötti értékek valószínűek. A legalacsonyabb éjszakai hőmérséklet 3 és 9 fok között alakul. Az orvosmeteorológiai előrejelzés szerint még érezhetjük a szombati hidegfront utóhatásait, így az időjárásra érzékenyek továbbra is változatos panaszokkal küzdhetnek.

Partnerünk a

Töltsd ki kvízünket!

kvíz
Szem és látás: alaptudás, mégis sokan hibáznak – Teszteld magad kvízünkben! Szemünk egészsége kellő törődést igényel a mindennapokban, sokszor mégis megfeledkezünk róla. Mennyire vagy jártas a témában? Teszteld a tudásod kvízünkben!
kvíz
Kvíz: meddig tart egy pánikroham? – Felismernéd a figyelmeztető jeleket? Heves szívdobogás, légszomj, halálfélelem – a pánikbetegség tünetei sokakat megijesztenek, mégis rengeteg tévhit kering róla. Teszteld, mennyire ismered!