Levente is megkapta a drága gyógyszert

Kedden második magyarországi betegként a másfél éves Hosszú Levente is megkapta a gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére szolgáló új génterápiás gyógyszert, a Zolgensmát. A kezelést a Bethesda Gyermekkórházban végezték el.

Mi az SMA? A spinális izomatrófia (SMA) egy ritka genetikai betegség. Lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

Mint azt korábban megírtuk , a bükkösdi Györök Zente után az SMA 2-es típusában szenvedő Hosszú Levente számára is sikerült társadalmi felajánlásokból összegyűjteni a Zolgensma kezelés mintegy 700 millió forintos árát. Az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert csak néhány alkalommal alkalmazták eddig a kontinensen. Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát.

Levente is megkapta a 700 millió forintba kerülő génterápiás kezelést
Levente is megkapta a 700 millió forintba kerülő génterápiás kezelést. Fotó: Vargosz

Levente tehát második magyar betegként kapta meg a kezelést a mai napon. A kisfiú egyébként fél éve áll a Bethesda Gyermekkórház gondozásában, ahol gerincvízbe adott injekciós terápiával protokollszerűen kezelik. A gyermek állapota jelentősen javult a Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására. A társadalombiztosítás által támogatott injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek - ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza.

Emellett a gyermek szülei értesültek az Egyesült Államokban gyártott új, egyszeri génterápiás kezelés lehetőségéről is. A sikeres társadalmi gyűjtést követően a szülők kérésére a Bethesda Gyermekkórház mint az egyik országos SMA-központ vállalta el a kezelés előkészítését, illetve a gyógyszer beadását. Levente a beavatkozást jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, és várhatóan a holnapi napon már haza is mehet.

A gyógyszer Zentének történő beadáskor kialakított gyakorlatnak megfelelően az Avexis/Novartis által kifejlesztett innovatív génterápiás gyógyszer biztosításában (beszerzésében és szállításában) a kórház partnere ezúttal is a Hungaropharma Zrt. volt.

ITT MEGOSZTHATOD:

Ajánlott videó

Heti top cikkek

Súlyos károkat okoz a belekben, mégis sokan fogyasztják rendszeresen
prediabétesz
Súlyos károkat okoz a vércukorszintben, mégis sokan fogyasztják naponta
koleszterin
6 koleszterincsökkentő étel: ezek legyenek mindig a kamrában – A szívroham megelőzésében is segítenek
Kétféle hantavírus is jelen van Magyarországon – ezt érdemes tudni a fertőzésről
Óriási változás jön az egészségügyben: íme az új miniszter, Hegedűs Zsolt tervei
Orvosmeteorológia
Fronthatás: Nincs front
Maximum: +20 °C
Minimum: +5 °C

Napos idő várható fátyol- és gomolyfelhőkkel, majd délutántól nyugat, északnyugat felől megvastagszik a felhőzet, amelyből a Dunántúlon, estétől akár az Északi-középhegység térségében is elszórtan előfordulhatnak záporok, zivatarok. A délies szelet nagy területen élénk, néhol erős lökések kísérik.A legmagasabb nappali hőmérséklet többnyire 17 és 22 fok között alakul. Késő estére 9 és 16 fok közé hűl le a levegő. Markáns fronthatásra ma még nem kell számítani.

Partnerünk a

Töltsd ki kvízünket!

kvíz
Kvíz: felismered képről az orvosi eszközöket? – Keveseknek sikerül a 10/10 Az orvosi rendelőkben számos különleges eszköz rejtőzik. Mennyire ismered ezeket? Kvízünkben most próbára teheted a tudásod!
kvíz
„Menstruáció alatt nem lehet teherbe esni.” Igaz vagy hamis? – Teszteld magad kvízünkben! Bár a szexualitás az életünk egyik természetes része, a termékenységgel és a fogamzásgátlással kapcsolatban számos tévhit él a köztudatban. Nézzük, te mennyire vagy képben ezekkel!