Levente is megkapta a drága gyógyszert

Kedden második magyarországi betegként a másfél éves Hosszú Levente is megkapta a gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére szolgáló új génterápiás gyógyszert, a Zolgensmát. A kezelést a Bethesda Gyermekkórházban végezték el.

Mi az SMA? A spinális izomatrófia (SMA) egy ritka genetikai betegség. Lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

Mint azt korábban megírtuk , a bükkösdi Györök Zente után az SMA 2-es típusában szenvedő Hosszú Levente számára is sikerült társadalmi felajánlásokból összegyűjteni a Zolgensma kezelés mintegy 700 millió forintos árát. Az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert csak néhány alkalommal alkalmazták eddig a kontinensen. Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát.

Levente is megkapta a 700 millió forintba kerülő génterápiás kezelést
Levente is megkapta a 700 millió forintba kerülő génterápiás kezelést. Fotó: Vargosz

Levente tehát második magyar betegként kapta meg a kezelést a mai napon. A kisfiú egyébként fél éve áll a Bethesda Gyermekkórház gondozásában, ahol gerincvízbe adott injekciós terápiával protokollszerűen kezelik. A gyermek állapota jelentősen javult a Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására. A társadalombiztosítás által támogatott injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek - ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza.

Emellett a gyermek szülei értesültek az Egyesült Államokban gyártott új, egyszeri génterápiás kezelés lehetőségéről is. A sikeres társadalmi gyűjtést követően a szülők kérésére a Bethesda Gyermekkórház mint az egyik országos SMA-központ vállalta el a kezelés előkészítését, illetve a gyógyszer beadását. Levente a beavatkozást jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, és várhatóan a holnapi napon már haza is mehet.

A gyógyszer Zentének történő beadáskor kialakított gyakorlatnak megfelelően az Avexis/Novartis által kifejlesztett innovatív génterápiás gyógyszer biztosításában (beszerzésében és szállításában) a kórház partnere ezúttal is a Hungaropharma Zrt. volt.

ITT MEGOSZTHATOD:

Ajánlott videó

Heti top cikkek

mellékhatások
Súlyosan károsíthatják a vesét ezek a gyógyszerek: mutatjuk, mit tanácsol a nefrológus
A csillagjegyed elárulja, milyen háziállat illik hozzád a legjobban
magnézium
Jobban hasznosul, ha így veszed be a magnéziumot – Egy apró szabályra kell csak odafigyelni
egészséges italok
Ezek az italok védik a vesét: így kellene indítani a reggelt a dietetikus szerint
a rák tünetei
Az első tünet már áttétet jelezhet – Sokáig rejtőzhet az egyre gyakoribbá váló rák
Orvosmeteorológia
Fronthatás: Nincs front
Maximum: +23 °C
Minimum: +8 °C

Derült, napos, száraz idő várható. Az északkeleti, keleti szél a Tiszántúlon időnként megélénkül.A legmagasabb nappali hőmérséklet 22 és 25 fok között alakul. Késő estére nagyrészt 11 és 17 fok közé hűl le a levegő, de a hidegre hajlamos helyeken már 10 fok alatti értéket is mérhetünk. Sem ma, sem az elkövetkező napokban nem várható fronthatás. Anticiklon alakítja időjárásunkat.

Partnerünk a

Töltsd ki kvízünket!

kvíz
Az intim lemosó jobb, mint a tiszta víz. Igaz vagy hamis? – Teszteld higiéniai tudásod! Az intim higiénia kapcsán rengeteg tanácsot hallani, sokszor egymásnak teljesen ellentmondókat is. De vajon mi tesz jót odalent, és mi az, amit jobb lenne elkerülni?
kvíz
Kvíz: egészséges az ebéd utáni szunyókálás? Teszteld, mennyire ismered a tested Nap mint nap teszünk ezt-azt az egészségünkért, de vajon valóban mindig jót cselekszünk? Teszteld tudásodat: hétköznapi szokásokról kell eldöntened, hogy egészséges vagy inkább ártalmas.