Levente is megkapta a drága gyógyszert

Kedden második magyarországi betegként a másfél éves Hosszú Levente is megkapta a gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére szolgáló új génterápiás gyógyszert, a Zolgensmát. A kezelést a Bethesda Gyermekkórházban végezték el.

Mi az SMA? A spinális izomatrófia (SMA) egy ritka genetikai betegség. Lényege a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesése, ami az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez, majd kezelés nélkül a légzőizmok bénulása miatt halálhoz vezet.

Mint azt korábban megírtuk, a bükkösdi Györök Zente után az SMA 2-es típusában szenvedő Hosszú Levente számára is sikerült társadalmi felajánlásokból összegyűjteni a Zolgensma kezelés mintegy 700 millió forintos árát. Az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert csak néhány alkalommal alkalmazták eddig a kontinensen. Ez az egyszeri kezelés csökkentheti a betegség terhét a beteg, a család és az egészségügyi rendszer számára, felváltva az ismétlődő, élethosszig tartó terápiát.

Levente is megkapta a 700 millió forintba kerülő génterápiás kezelést
Levente is megkapta a 700 millió forintba kerülő génterápiás kezelést

Levente tehát második magyar betegként kapta meg a kezelést a mai napon. A kisfiú egyébként fél éve áll a Bethesda Gyermekkórház gondozásában, ahol gerincvízbe adott injekciós terápiával protokollszerűen kezelik. A gyermek állapota jelentősen javult a Magyarországon egy éve bevezetett gyógyszer hatására. A társadalombiztosítás által támogatott injekciók az első évben 130 millió forintba, a fenntartó kezelések minden évben 67,5 millió forintba kerülnek - ezeket a magyar társadalombiztosítás finanszírozza.

Emellett a gyermek szülei értesültek az Egyesült Államokban gyártott új, egyszeri génterápiás kezelés lehetőségéről is. A sikeres társadalmi gyűjtést követően a szülők kérésére a Bethesda Gyermekkórház mint az egyik országos SMA-központ vállalta el a kezelés előkészítését, illetve a gyógyszer beadását. Levente a beavatkozást jól viselte, jelenleg elkülönített környezetben lábadozik, és várhatóan a holnapi napon már haza is mehet.

A gyógyszer Zentének történő beadáskor kialakított gyakorlatnak megfelelően az Avexis/Novartis által kifejlesztett innovatív génterápiás gyógyszer biztosításában (beszerzésében és szállításában) a kórház partnere ezúttal is a Hungaropharma Zrt. volt.

Frontérzékeny? Vírus stresszes?

Gyors segítség a szakértőtől!
Személyre szóló, gyógyszer nélküli gyógymódok az Európai Unió és a Magyar Állam támogatásával!
Headache illustration
Fronthatás: Nincs front
Maximum: +17, +22 °C
Minimum: +7, +12 °C

Délelőtt többnyire gyengén felhős, derült lesz az ég, csapadék nem alakul ki. Délután folytatódik a napos, gyengén felhős idő, csapadék nem lesz. A szél napközben élénk északkeleti lesz. Hajnalban 7, 12 fok várható. A hőmérséklet csúcsértéke 17, 22 fok között alakul.

Egészséget befolyásoló hatások:

Légnyomás emelkedés