Az ember egy „rendkívül vizuális állat”, a humán agykéreg jelentős része ugyanis a képi információk feldolgozásával foglalkozik – fogalmazott Roska Botond neurobiológus, a bázeli Molekuláris és Klinikai Szemészeti Intézet vezetője, a Semmelweis Egyetem vendégprofesszora. A szakember több mint két évtizede foglalkozik a látás mechanizmusának megértésével. Hasonlata szerint a retina (szemideghártya) olyan, mint egy „biológiai számítógép”, amelyben különböző típusú sejtek működnek együtt a vizuális ingerek feldolgozásában.
Génterápiás vírusvektor jelenti a kulcsot
A szakember úgy gondolta, annak a megoldásnak, amellyel más sejtek egy gén bevitelével hatékonyan fényérzékennyé tehetők, működnie kell a retinában is. A kérdés az volt, melyik legyen az a sejttípus a sok közül, amelyet megcéloznak a génterápiás vírusvektorral, hogy fényérzékennyé tegyék. Az egyik megoldásként a retinában található idegsejtek, a ganglionok módosítása merült fel, a másikként pedig a fotoreceptorok egyik típusa, a – bizonyos betegségek esetén fényérzékenységüket elvesztő – csapok átalakítása.
A kísérleteket egereken kezdték el, és sikerült is kifejleszteni a megoldást a ganglionsejtek fényérzékennyé tételére. Ezt követően azonban egy teljesen új génterápiás vektort kellett kidolgozni, mert ami működött az egereknél, az nem volt alkalmazható a főemlősöknél, így az embereknél – közölte Roska Botond. A vizsgálatokhoz szükség volt egy olyan technológiára is, amely lehetővé tette az elhunyt donorokból származó szemideghártya életben tartását a génterápia idejére. Ez sikerült is, és azóta megalkottak egy olyan modellt is, amely megfelelően leképezi a humán retina felépítését – mondta a kutató.
Biztató eredmények
Az első kísérleti kezelések eredményei szerint a ganglionsejtek fényérzékennyé tételével vissza lehet állítani a látásfunkciók egy részét, és az is kiderült, hogy a motoros reakciók még hosszú – akár évtizedes – vakság után is megmaradnak. A korábban teljesen vak páciensek képesek az objektumfelismerése, és meg tudnak érinteni egy asztalon elhelyezett tollat vagy noteszt – tudatta a professzor.
A kísérleti kezelésen átesett pácienseknél azonban nincs arcfelismerés és nem tudnak olvasni. Ennek oka, hogy a retina területének csak töredéknyi részét kitevő, az éles látásért felelős, csupán fél milliméteres átmérőjű látógödör felépítése eltér a szemideghártya más részeitől. A retina legnagyobb felbontású, szín- és éles látásért felelős részén szinte kizárólag csaptípusú sejtek vannak. Ezért megpróbáltak visszatérni az eredeti elképzeléshez, a csapok fényérzékenységének visszaállításához. Négyéves munkával sikerült is kivitelezni egy új módszert, amellyel az elhunyt donorokból származó szemideghártya csaptípusú sejtjein kísérleti körülmények között normál elektromos aktivitást tudtak mérni – ismertette kísérleteik eredményeit Roska Botond.
