Mivel a betegség hátterében meghúzódó anatómiai és patológiás élettani változások sok évvel az első klinikai tünetek megjelenése előtt megindulnak, a korszerű kutatások arra összpontosítanak, hogy megbízható biomarkereket azonosítsanak be. A biomarkerek olyan sejtek, gének vagy molekulák, amelyek segítségével előre jelezhető, hogy a szervezet fogékony-e adott kóros folyamatokra, betegségekre.
Az Alzheimer-kór esetében több olyan biomarkert is meghatároztak, amelyek ígéretesnek tűnnek a későbbi betegség beazonosítása szempontjából. Ide tartozik a béta-amiloid és tau fehérje agyban és agy-gerincvelői folyadékban kimutatható szintje, valamint az idegrendszeri károsodások különböző jelei.
Az Alzheimer-kór korai stádiumában még egészen enyhe, ám már felismerhető kognitív problémák mutatkoznak, így a gyógyszeres terápia lehetőségeinek kutatásban egyre több figyelem irányul erre a - demencia kitörése előtti - szakaszra, mert egy, a betegség lefolyásán módosítani képes terápiás beavatkozás itt hozhatja a legtöbb hasznot. A szakemberek arra is felhívják a figyelmet, hogy az egészséges, de a betegség szempontjából veszélyeztetett, így a megelőző kezelésből leginkább profitálni tudó népességre is ki kell terjeszteni a klinikai vizsgálatok fókuszát.
A kutatások során az Alzheimer-kór korai stádiumában való beavatkozásra fókuszálnak
Az Amerikai Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszer-engedélyezési hatósága, az FDA ezért 2013-ban kiadta az ilyen irányú kutatásokra vonatkozó irányelveit. Ennek fontos pontja a korai fázisú Alzheimer-kórban szenvedők kiválasztásának folyamata, amelynek érdekében a már említett biomarkerek megbízhatóságának további kutatása szükséges. A demencia kitörésének határán álló betegekkel folytatott klinikai vizsgálatokhoz a kognitív és a mindennapi viselkedéses funkciókat egyaránt mérni képes skála használatát javasolja.
Bár egyre többet tudni a specifikus biomarkerek és az Alzheimer-kór lefolyásának kapcsolatáról, még mindig nem világos, hogy az ilyen biomarkerek gyógyszeres befolyásolása klinikai szempontból valóban hatásos-e. Az agyban plakkokat alkotó béta-amiloid fehérjék szintjének csökkenésére irányuló készítmények a klinikai vizsgálatok során egyelőre nem váltották be a hozzájuk fűzött reményeket, bár ígéretes fejlemény, hogy 2015 júliusában közölt, friss eredmények szerint a solanezumab nevű, korábban kétszer elbukott szer - mindössze 34 százalékkal ugyan, de - lassítani képes a kognitív hanyatlást a betegség korai stádiumaiban.
