Megnéztük, mely betegségek terápiájában várható a legnagyobb fejlődés.
A leukémia nagyon agresszív betegség, akut típusa gyorsan halad előre. Jelenleg kemoterápiás szerekkel kezelik, azoknak viszont komoly hatása van a betegek életminőségére mind a kezelés alatt, mind pedig utána. Ráadásul a leukémia az esetek felében kiújul, ilyenkor pedig már végképp kevés kezelési lehetőség marad az érintettek számára. Ezen a területen jelenthetnek komoly áttörést az immunsejt-módosító terápiák (CAR T-sejt kezelések), amelyek elérhetővé teszik, hogy a betegek elkerüljék az élethosszig tartó kezelést. A CAR T-sejt kezelések az immunsejteket úgy módosítják, hogy a szervezet saját immunvédekezését használják a rák elleni küzdelemben. A kezelés úgy történik, hogy a betegek T-sejtjeiből vérvétellel mintát vesznek, majd a sejteket laboratóriumban genetikailag módosítják. Érzékelőket, úgynevezett kiméra antigénreceptorokat (CAR) juttatnak beléjük, a sejtek pedig ezek segítségével ismerhetnek fel bizonyos rákos sejteket. A sejtek a szervezetbe visszajuttatás előtt osztódhatnak, majd visszahelyezve nemcsak felismerik, hanem el is pusztítják a rákos sejteket.
Vértől a tüdőig
A B-hemofíliában szenvedők életét a génterápiák változtathatják meg. Ennél a ritka és súlyos vérképzőszervi megbetegedésnél a szervezet egy hibás gén miatt nem tudja előállítani a véralvadáshoz nélkülözhetetlen IX-es faktor nevű fehérjét. A génterápia ezt a hibát közvetlenül segíthet helyrehozni, méghozzá úgy, hogy általa a rendellenes vagy hibás géneket helyettesítő DNS-t lehet a sejtekbe bejuttatni. Ezáltal elkerülhetővé válnak az élethosszig tartó orvosi beavatkozások.
A kombinációs kezelések a nem kissejtes tüdőrák kezelését forradalmasíthatják. Ezek a hagyományos kemoterápiánál jobban segíthetik azt is, hogy a betegek elkerülhessék a komoly mellékhatásokat. A kombinációknak részei lehetnek immunválaszt javító immunterápiák, daganatos sejteket elpusztító vagy szaporodásukat meggátoló célzott kezelések. Ezek kombinálása várhatóan kedvezőbb eredményekkel jár, mint az egyes gyógyszerek alkalmazása önmagukban.
Memória és diabétesz
Az Alzheimer-kór Európa egyik legnagyobb népegészségügyi problémáját jelenti. Jelenleg csak a tüneteit tudják kezelni, lefolyását valamelyest lassítani. A fejlesztés alatt álló új terápiáktól ennél sokkal többet várnak: azt, jelesül, hogy a betegség korai és enyhe formáinál is alkalmazhatóak lehetnek, amikor a tünetek még alig érzékelhetőek. Az új kezelések azáltal lehetnek képesek késleltetni az Alzheimer-kór kialakulását és előrehaladását, hogy eleve megelőzik vagy akár visszafordítják a betegség hátterében álló agyi lerakódás (plakkok) kialakulását.
Cukorbetegségnél is várható áttörés : ott a sejtterápia a betegek élethosszig tartó, folyamatos inzulinkezelését helyettesítheti. A módszer lényege, hogy egészséges donorok hasnyálmirigyéből származó élő sejteket juttatnak a betegekbe, amelyek átveszik a hibás sejtek feladatát.
A bakteriális fertőzéseknél a monoklonális antitestek hozhatják a legnagyobb újdonságot. Ezekkel nemcsak a kezelés válhat hatékonyabbá, hanem jelentősen lassulhat az antibiotikumrezisztencia kialakulása is. Arra a veszélyre ad választ, amely a mai baktériumellenes terápiák mellett komolyan fönnáll.
