A Parkinson-kór egy neurodegeneratív idegrendszeri betegség, amely a dopamint termelő sejtek fokozatos pusztulásával jár. Jellemző tünetei a mozgás lelassulása, az izmok merevsége, a remegés és egyensúlyvesztés, amelyek az idő előrehaladtával egyre súlyosabbá válnak. Az esetek többségében a neuronok pusztulásának pontos oka nem ismert, és a betegségre nincs gyógymód.
Rendellenes agysejtek
A Cedar-Sinai Egészségközpont kutatói kimutatták, hogy azok az emberek, akiknél 50 éves koruk előtt fedezték fel a Parkinson-kórt, rendellenes agysejtekkel születtek, ami évtizedeken át észrevétlenül maradt. Az amerikai kutatók fiatal Parkinson-kóros betegek vérsejtjeiből hoztak létre indukált pluripotens őssejteket, amelyek képesek átalakulni bármilyen más sejtté vagy szövetté. Ezeket a speciális őssejteket dopamint termelő idegsejtekké alakították, és laboratóriumban tenyésztve vizsgálták a neuronok működését.
A kutatók két kulcsfontosságú rendellenességet állapítottak meg a dopamint termelő neuronokban. Az egyik az úgynevezett alpha-synuclein fehérje felhalmozódása, amely a Parkinson-kór egyik fő jelének tartott struktúra, a Lewy-testek kialakulásához vezet. A másik a lizoszómák rendellenessége. Ezek olyan sejtstruktúrák, amelyek a sejtek számára "szemetesvödörként" működnek a fehérjék lebontásához és a tőlük való megszabaduláshoz. Ez a rendellenesség okozhatja az alpha-synuclein felhalmozódását.
"Amit az új modell használatakor láttunk, azok a Parkinson-kór fiatalkori megjelenésének első jelei. Úgy tűnik, hogy a dopamint termelő idegsejtek ezeknél a betegeknél 20-30 éven át bántalmazták az alpha-synuclein fehérjét, ami a Parkinson-kór tüneteinek a megjelenését eredményezte" - magyarázta Clive Svendsen, a tanulmány egyik vezetőszerzője.
Találtak egy gyógyszert is
A kutatók az őssejtmodell felhasználásával több gyógyszert is teszteltek, amelyek esetleg visszafordíthatják az általuk megfigyelt rendellenességet. Találtak egy olyan gyógyszert, amelyet már az amerikai élelmiszer-és gyógyszerbiztonsági hatóság (FDA) már engedélyezett bőrrák előtti állapot kezelésére. Ez a szer csökkentette az alpha-synuclein szintjét - a dopamint termelő neuronokban és az egérkísérletekben egyaránt.
A tudósok további kutatásokat is terveznek, hogy megállapíthassák, vajon ezek a fiatalkori Parkinson-kórra jellemző rendellenességek a betegség már formáiban is léteznek-e.
