Már hat, gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő gyermek számára hagyták jóvá az állami finanszírozású génterápiás kezelést - írja közleményében a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK). "Ezzel világelsők lettünk a génterápiás kezelés állami finanszírozásában" - emelték ki.
Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere jelentette be korábban, hogy idén áprilistól - egyedi méltányosság alapján - elérhetővé vált Magyarországon az SMA betegség kezelésére a Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer. A Spinraza és Evrysdi kezelések mellett a Zolgensma -kezelés a személyre szabott orvoslás legmodernebb kezelési módjai közé tartozik. A beérkezett egyedi méltányossági kérelmeket a NEAK soron kívül áttekintette, a Ritka Betegségek Tanácsadó Testülete (RBTT) az egyénre szabott szakmai vizsgálatokat lefolytatta, valamint tájékoztatta a szülőket a kezelés egyénre vonatkozó előnyeiről és veszélyeiről.
Mindennek eredményeként hat gyermek jut hozzá a támogatott kezeléshez. A döntés értelmében minden kérést jóváhagytak. Négy gyermek a Bethesda Gyermekkórházban, kettő pedig a Semmelweis Egyetem Klinikai központjában kapja meg a kezelést.
