Rendkívül mozgalmas időszakát éli a rákkutatás napjainkban, köszönhetően elsősorban a molekuláris diagnosztikai vizsgálatok, illetve a célzott daganatterápia fejlődésének.
Előbbi a vizsgált daganat típusát hivatott feltárni, utóbbi pedig célzottan a daganat kialakulásáért felelős mutációra összpontosítja a gyógymódot. Még maguk az onkológusok is nehezen tudják csak nyomon követni a rohamléptékkel fejlődő kezelési módszer legújabb vívmányait. Hetente törzskönyveznek újabb gyógyszereket egy-egy ráktípusra, világszerte több száz gyógyszermolekulánál zajlanak jelenleg is a klinikai vizsgálatok.
A hagyományos módszerekkel - mint a sugárterápia vagy a műtét – ellentétben a célzott daganatterápia nagy előnye, hogy közvetlenül a problémás molekuláris célcsoportra hat. A hibásan működő molekula burjánzását sikeresen gátolva gyökereinél nyújthat megoldást a problémára, és drasztikusan javíthatja a beteg állapotát viszonylag rövid idő alatt. Míg a hagyományos, kemoterápiás kezelés teljesen kiöli az elváltozást, de az a későbbiekben újból kialakulhat, a célzott kezelésnek nem ez a feladata. Elsősorban lekorlátozza a molekuláris elváltozást, hogy azt a szervezet kordában tarthassa, meggátolva az osztódást és növekedést. További érv mellette, hogy a mellékhatások tekintetében is jóval enyhébb a hagyományos kezelésekénél. Komoly előrelépések történtek többek között a petefészekrák, méhnyakrák, tüdőrák és vastagbélrák kezelésében az utóbbi néhány év során.
Sajnos ezek a készítmények sem csodaszerek, nem mindenkinél hatékonyak. Hogy a betegben megtalálható-e az a bizonyos génhiba, illetve megfelelően reagál-e a gyógyszeres kezelésre, a molekuláris diagnosztika hivatott kivizsgálni. Amennyiben sikerül azonosítani azt a mutációt, amely előrejelzi egy-egy célzott szer hatékonyságát, akkor a betegnél nagy eséllyel hatni fog a daganatot leküzdő gyógyszer. Amennyiben nem – tehát negatív biomarkert azonosítanak – az azt jelenti, hogy az adott kezelés szinte biztosan hatástalan lesz a páciensre, sőt előfordulhat, hogy ront az állapotán.
Áttétes daganat esetén – amikor a műtét a szórt lokáció miatt már nehezen megoldható – kiemelt szerepe lehet ezeknek a gyógyszereknek, használatuk azonban korlátozott. A laphám rákosodását nem gyógyíthatjuk vele, de például a tüdőrák bizonyos formáinak kezelésére is alkalmatlanok. Emlőrák és gyomorrák esetén a HER2 gén, vastagbélrák és nem kissejtes tüdőrák esetén a KRAS mutáció, míg melanoma esetében a BRAF mutációinak vizsgálata javasolt.
Ha néha kissé akadozva is, de az Országos Egészségbiztosítási Pénztár is folyamatosan befogadja ezeket a gyógyszereket. Azok a célzott daganatellenes készítmények, amelyek még nincsenek törzskönyvezve, szintén elérhetőek lehetnek a magyar rákbetegek számára, klinikai vizsgálat keretében, a beteg akkor vehet részt ezen, ha mindenben megfelel a részvétel feltételeinek. Van mód egyedi méltányossági kérelmet is benyújtani abban az esetben, ha egy célzott gyógyszer már az Európai Unióban törzskönyvezésre került, az OEP azonban még nem fogadta be.
A célzott terápiás gyógyszereket elsősorban a hagyományos gyógymódokkal párhuzamosan alkalmazzák, hiszen önmagukban nem pusztítják el teljesen a daganat kialakulásáért felelős sejteket, „csak keretek közé szorítják” azt.
