Jelen vizsgálat egy genetikai alapú májbetegség korrekciójára irányult. Egérkísérletes modellben enzimek segítségével cserélték ki a genetikai szekvencia egy hibás pontját, ami a beteg máj gyógyulását vonta maga után.
Ugyan a módszer hatékonysága egyelőre csupán kísérletes körülmények között bizonyosodott be, azonban amennyiben a gyógyászatban is teret nyer, merőben új lehetőségek tárulnak fel.
A genetikai kód például mutáció miatti megváltozása a végterméknek számító fehérjékben aminosav-cseréhez vezet, és az új makromolekula kevésbé képes elvégezni funkcióját, mint a nem mutáns. Ilyen egy bázist érintő elváltozás az alapja a Huntington-kórnak . A módszer nem csupán a már kialakult, genetikai alapú betegségekben segíthet, hanem az akár a mesterséges megtermékenyítés során fogant utódban is korrigálhatja a hibát.
