Mintegy 15 millió egyén szenved a vakság valamilyen formájától, melyek közül a leggyakoribb a pigmentált retinagyulladás (retinitis pigmentosa), illetve az időskori sárgafolt-degeneráció. Mindkét állapot a szem fotoreceptorainak pusztulásával jár. A fotoreceptorok képesek átalakítani a fény energiáját elektromos impulzusokká, hiányukban az agy nem kapja meg az információt. Az emberi szem három sejtrétegből áll, ebből az elsőben vannak a fotoreceptorok, melyeket a retinitis pigmentosa, illetve az időskori sárgafolt-degeneráció érint. A második a bipolárisnak nevezett idegsejtek rétege, míg a harmadik a ganglionoké, melyek közvetítik a jelet az agy felé.
Alan Horsager és a Dél-Kaliforniai Egyetem munkatársai egy génterápiás eljárást fejlesztettek ki, melynek során algából származó fényérzékeny (rodopszin-csatorna-2 - ChR2) fehérje segítségével lehet felfogni a fényforrás irányát. Az elv szerint a bipoláris sejteket lehetne fényérzékelőnek használni, ehhez ChR2 génjét juttatnák be. Ezáltal a bipoláris sejtek dolgoznák fel a fényből nyert információkat, és közvetítenék a jelet a ganglionokon keresztül az agy felé.
Az eljárást kísérleti egereken tesztelték, és tíz héttel a beavatkozást követően az állatok bipoláris sejtjei elkezdték termelni a ChR2-fehérjét. Az állatokat vizes útvesztőbe helyezték, a lehetséges hat útvonal közül egy vezetett ki a labirintusból. Amennyiben kivezető utat megvilágították, a génkezelt egerek 2,5-szer gyorsabban találtak ki, mint a nem kezelt vak egyedek.
A kutatók reményei szerint a klinikai vizsgálatok két éven belül megkezdődhetnek.
