Az ókori népek bővelkedtek gyógyhatású (vagy annak hitt) szerekben. Például az ókori Kína orvosai sok növényi, állati és ásványi anyagot használtak gyógyszerként. Fájdalomcsillapítóként alkalmazták a mandragórát, ópiumot, hasist, még műtéteket is végeztek az elkábított betegeken. Írásos beszámolók maradtak fenn a Kr. u. 10-12. századból a himlőoltás módjáról: himlőhólyag-váladékkal oltották be az egészséges embert, aki így enyhébb lefolyású himlőben megbetegedett ugyan, de egész életére ellenállóvá vált a himlővel szemben.
Az orvostudomány a középkorban számottevően az arab kalifátusok területén fejlődött tovább. A gyógyítás iránti fokozott érdeklődésnek köszönhetően az ókori gyógyszerkincset több száz új gyógyszerféleséggel gyarapították. Európában ez idő alatt jóval szegényesebb volt a gyógyszerként használatos szerek kínálata, az alkímia nem annyira az orvoslás, inkább a kémia fejlődését, szorgalmazta.
Magyarországon a 16-17. században alig volt orvos, a betegeket vándor borbélyok látták el, a főúri családoknál gyógyfüvekkel gyógyító javasasszonyok dolgoztak. Egy 1720-as adóösszeírás szerint hazánkban összesen 19 gyógyszertár létezett.
Valódi gyógyszerek
A legtöbb szert tüneti kezelésre, a betegségek bizonyos jelei (fájdalom, láz) ellen használták, anélkül, hogy magát az okot gyógyították volna. A valóban gyógyító szerek használata az emberiség történetéhez képest igen rövid időre nyúlik vissza. A 19. század tudósai és orvosai igyekeztek pontosan megérteni a szervek működését és az azokat megtámadó betegségeket. A betegség okának megismerése nem jelentette még a kezelés feltalálását is. Például a fertőzések okai Pasteur kutatásai nyomán váltak ismertté, az első antibiotikumok megjelenésére mégis a 20. század közepéig kellett várni.
Robbanás a gyógyszerkutatásban
Az 1930-as évek előtt az orvosok azt állították, hogy csak négy hatásos orvosság létezik: a szalicilsav (az aszpirin rokonvegyülete) a kinin, a morfium és a digitálisz (a vörös gyűszűvirág kivonata, mely a szívösszehúzódások ritmusát szabályozza).
Domagk német gyógyszervegyész a 30-as évek elején fedezte fel a szulfonamidokat. Ezzel gyógyíthatóvá vált az addig félelmetes Streptococcus okozta orbánc és kötőszöveti gyulladás, a kankó és a gyermekek közt pusztító Meningococcus okozta agyhártyagyulladás.
A háború miatt szükségessé vált a gennyesedést okozó kórokozók elleni hatásosabb módszer kifejlesztése, ezért az angol Fleming újból hozzáfogott 1928-as penicillinnel kapcsolatos kísérleteihez. A penicillin előállítása Florey és Chain nevéhez fűződik. A szert 1942-ben próbálták ki, és egy csapásra meghódította a piacot. Ugyanekkor tűntek fel az első tuberkulózis ellenes szerek, a Streptomycin és az Izonicid.
Azóta a kutatások gyors fejlődése betegségek tucatjai ellen több tízezer hatásos vegyület megjelenését tette lehetővé.
