Kevesebb maradandó károsodás
A beteg évek alatt súlyos agyi és gerincvelő károsodásokat szenved el, melyek erősen korlátozzák hétköznapi tevékenységében, sok esetben kerekesszékhez kötik. A betegség progresszióját részben a shubok gyakorisága, részben súlyossága, részben pedig az szabja meg, hogy éppen milyen központokat "talált el" az autóimmun folyamat.
A gyógyszereket és élelmiszereket engedélyező amerikai főhatóság, a Food and Drug Administration új biológiai módszert fogadott el, melynek segítségével a heveny fellángolások gyakorisága, az idegrendszeri maradandó károsodások kiterjedése jelentősen csökkenthető, javítva ezzel a beteg életkilátásait és életminőségét.
Az első monoklonális ellenanyag az SM gyógyításában
Monoklonálisnak nevezzük azokat az immunfehérjéket (ellenanyagok vagy antitestek), melyek egyazon immunsejt-telepben (klónban) termelődtek. A natalizumab, az új termék egy egér antitest monoklonális sejtkultúrával előállított része, mely szerkezetében nagyon hasonlít az egyik emberi antitesthez. Az új gyógyszer a Tysabri márkanevet kapta. A gyógyszer alkalmazása havonta egy alkalommal, intravénásan történik, orvosi rendelőben.
Az Amerikai Sclerosis Multiplex Egyesület adatai szerint mintegy 350.000 beteg szenved SM-ben és évente kb. 10.000 új eset kerül felismerésre. Az új monoklonális antitestek a kutatók elképzelései szerint megkötik a heveny fellángolásokért felelős immunsejteket, ezáltal megakadályozzák azok bekerülését a központi idegrendszerbe.
Az antitestek olyan fehérjék, melyeket az immunrendszer a testidegen anyagok (például kórokozók) ellen termel. Egyes monoklonális antitestek, mint például a natalizumab képes az emberi sejtek felszínének meghatározott fehérjéihez kötődni. Így képesek megakadályozni a téves immunválasz hatására képződött autóantitestek sejtfelszínhez kötődését is.
Sokat ígérő újdonság
Dr. Lester Crawford, az FDA szakértője szerint "a sclerosis multiplex újszerű kezelése egy teljesen újfajta megközelítést jelent - a betegek számára egy sokat ígérő izgalmas újdonság. Bár kíváncsian várjuk a folyamatban lévő klinikai kutatások hosszabb távú eredményeit, jó okunk van hinni, hogy a Tysabri jelentősen csökkenteni fogja a heveny fellángolások gyakoriságát."
A Tysabri jóváhagyására egy egyéves klinikai vizsgálat meggyőző eredményei alapján került sor. A törzskönyvezése gyorsított eljárással történt, mert úgy tűnik, az új gyógyszer számottevő javulást fog eredményezni a súlyos betegek állapotában.
Gondos hatásvizsgálatok
A Tysabri hatékonysági és biztonsági vizsgálatai a legszigorúbb nemzetközi szabványoknak megfelelően történtek. Az első kísérletsorozatban a heveny fellángolások gyakorisága, a gyógyszer hatására 66%-kal csökkent a placébóval kezelt betegekkel összehasonlítva. Egy másik vizsgálatban az SM gyógyítására már jóváhagyott interferon béta-1a nevű gyógyszerrel kezelt betegek csoportját osztották Tysabrival kezelt és nem Tysabrival kezelt csoportra. Az első csoportban a heveny fellángolások aránya 54%-kal csökkent.
Az új gyógyszer legjellemzőbb mellékhatása a fertőzésekkel szembeni fokozott érzékenység volt. A kezelés alatt így gyakrabban fordultak elő fertőzéses betegségek, átmeneti allergiás reakciók, depresszió és epekő-betegség. A többi mellékhatás nem volt számottevő és bármely gyógyszer alkalmazása mellett is előfordul (például fejfájás, izületi fájdalmak, menstruációs rendellenességek).
Csak reménykedhetünk, hogy az új, nagyhatású gyógyszer minél előbb eljut hazánkba is, a törzskönyvezési hatóság és a társadalombiztosítás is hajlandóságot fog mutatni az új gyógyszer mielőbbi befogadására.
