Magyarország is csatlakozott ahhoz a StemEx nevű, több országban folyó vizsgálatsorozathoz, melynek a célja, hogy őssejt-beültetéssel segítsen a leukémiában, a nyirokcsomó-daganatban és a myelodysplasiás syndromában (MDS) szenvedő kamaszok és felnőttek kezelésében.
A magyar mellett olasz, spanyol, izraeli és amerikai transzplantációs vizsgálóhelyeken hamarosan megkezdik az összehangolt vizsgálatsorozatot.
"Jelenleg létezik egy gyógyítási gyakorlat leukémiás betegek esetében. Ez az eljárás a teljes csontvelő kiirtása, amely egyben a daganatos kolóniaképző gócokat is elpusztítja. Ezt kombinált kemoterápiás kezeléssel és radiológiai besugárzással érik el" - mondta el a Medipress-nek Dr. Nemes József, a TEVA Gyógyszergyár Központi Orvostudományi osztályának vezetője. "Azonban, akiket ezzel a módszerrel kezelnek, rendkívül nagy veszélynek vannak kitéve. Egyrészről, mert nincs meg a megfelelő vörösvérsejt termelés-utánpótlásuk, ami a szervezet oxigén-széndioxid háztartásában főszereplő. Másrészt, az immunrendszerük kerül teljes kiirtásra. Az így hiányzó funkciók pótlására a különböző forrásból származó őssejtek beültetése a megfelelő eljárás. Az őssejtek aztán, a csontvelőben történő megtapadás után, teljes mértékben ellátják az addig hibásan működő funkciókat".
Dr. Nemes József véleménye szerint "sejtátültetéskor rendkívül nagy körültekintéssel kell eljárni. Hosszadalmas feladat, amely az átültetés után az őssejtek sikeres megtelepedésével és azok megfelelő működésével folytatódik. Ez az eljárás anyagilag, lelkileg és fizikailag is nagyon megterheli a beteget. Ráadásul, sok dolog szerencsés együttállásának is meg kell lennie ahhoz, hogy a végén kimondható legyen, hogy a beteg életét sikerült az eljárással megmenteni".
Hogyan segíthet a StemEx?
"A módszer abban segíthet, hogy a sejtátültetés sikerét nagyban befolyásoló őssejt számot jelentősen megnöveli. Ez lehetővé teszi, hogy a nagyobb gyerekek, illetve a felnőttek, akik eddig nem kaphattak köldökzsinórvér eredetű őssejteket (nagy testsúlyuk, illetve testsúlyukra levetített alacsony sejtszámuk miatt) most tovább növelve lehetőségeiket, esélyt kapjanak a sikeres transzplantációra, illetve az életben maradásra" - jelentette ki Nemes doktor. Véleményét Michael Austin törzskönyvezési igazgató is alátámasztotta: "a kísérlet célja a StemEx-szel, hogy szélesítse az alapellátás körét, amely gyermekeknél már általános gyakorlattá vált. A módszer ugyanis annyira felszaporítja a nagyobb gyerekek és a felnőttek szervezetében korlátozott és csekély köldökzsinórvér őssejtek számát, alacsony differenciálódás mellett, hogy az ő kezelésükre is alkalmassá válik".
"Azért a 11 évesnél idősebb korosztályt érinti ez a fejlesztés, mert a kisgyerekek esetében, kisebb súlyuk miatt még elég pusztán a köldökzsinórvér eredetű őssejtek beültetése, minden további sugárzásos kezelés nélkül" - egészítette ki Austint Dr. Nemes József.
Kísérleti toborzás
Megkezdték a kezelésre rászoruló leukémiás betegek kísérleti célú vizsgálatba való bevonását magyar, olasz, spanyol, izraeli és amerikai vezető klinikai köldökzsinórvér transzplantációs vizsgálóhelyeken. "Magyarországon elsősorban felnőtteket és idősebb, nagy súlyú gyerekeket vonunk be a vizsgálatba, a megfelelő betegtájékoztatás és a törvényben szabályozott jogi keretek között tett beleegyező nyilatkozat aláírása után" - mondta a TEVA Orvostudományi Osztályának vezetője. "Természetesen, ha a módszer általánossá válik, és olyan 11 éves, vagy annál fiatalabb gyermek kerül fel a transzplantációs listára, akinek feltétlen szükséges a nagyobb sejtszám, lesz lehetőség a beavatkozás elvégzésére" - folytatta.
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) Gyermekgyógyászati Bizottsága (PDCO) annak ellenére, hogy általános érvényű termékspecifikus lemondási nyilatkozatot adott ki a StemEx-re a gyermekgyógyászatilag érintett népesség (születéstől 17 éves korig) teljes vonatkozásában, szintén azt hangsúlyozta, hogy nem akadályozza semmilyen módszerrel a Gamida Cell-TEVA Vegyesvállalatot abban, hogy adott esetben megfontolja a StemEx fejlesztését az arra rászoruló kisgyerekek számára.
