„Most már ehetek cukrot” – kommentálta boldogan az érintett páciens a beavatkozást a Nature megkeresésére. Több mint egy év telt el az őssejttranszplantáció óta, és a Tiencsinben élő nő mára szabadon ehet, amit csak megkíván, nem kell a vércukorszintje miatt aggódnia. Korábban ez nem volt így: 1-es típusú cukorbetegként nagyon oda kellett figyelnie az étkezésére, illetve folyamatos inzulinkezelést követett.
Mint azt korábban megírtuk, az 1-es típusú diabétesz egy autoimmun betegség. Ez annyit tesz, hogy az immunrendszer tévedésből betolakodóként azonosítja a hasnyálmirigyhez tartozó Langerhans-szigetek sejtjeit, majd módszeresen kipusztítja azokat. Csakhogy e sejtek felelnek az inzulin termeléséért, az pedig hormonként nélkülözhetetlen szerepet tölt be a vércukorszint-szabályozásban. Inzulin hiányában a sejtek nem tudják felvenni a cukrot a véráramból, így éheznek, a magas vércukorszint pedig hosszú távon súlyos szövődményekhez vezethet.
Mára ismert, hogy sejttranszplantáció révén lehetséges pótolni az immunrendszer által elpusztított inzulintermelő sejteket. Ugyanakkor a donorok száma nem elégséges az egyre növekvő igények kielégítéséhez, másfelől az sem előnyös, hogy a betegeknek immunszupresszáns gyógyszereket kell szedniük a beültetést követően a donorszövet kilökődését megelőzendő. E problémákra jelenthet huszárvágásszerű megoldást az az eljárás, amellyel az említett betegen segített egy kínai kutatócsoport.
A saját sejtjeit programozták újra
A kísérletet Teng Hongkuj, a Pekingi Egyetem sejtbiológusa vezette. Kollégáival összesen három 1-es típusú cukorbeteget vontak be a programba. Mindannyiuk szervezetéből kivettek sejteket, majd azokat egy alacsonyabb fejlettségi állapotba, úgynevezett pluripotens stádiumba alakították vissza. A pluripotens őssejtek laboratóriumban bármilyen típusú sejtté átprogramozhatók, akár hasnyálmirigysejtekké is. Ezt a fajta újraprogramozási módszert közel két évtizeddel ezelőtt fejlesztette ki Jamanaka Sinja, a japán Kiotói Egyetem kutatója.
A kínai kutatócsoport tehát a Langerhans-szigetekben megtalálható sejtcsoportokat hozott létre a kísérleti alanyok saját egyéb sejtjeiből, azok biztonságos és hatékony működését egerekben és majmokban tesztelve. Végül 2023 júniusában műtötték meg az első beteget, a 25 éves nőt. Az őssejtbeültetés kevesebb mint fél óra alatt lezajlott, amelynek során 1,5 millió sejtcsoportot fecskendeztek a páciens hasi izmaiba. Azért oda, mert ez lehetővé tette a kutatók számára, hogy MR-vizsgálatok révén könnyen nyomon kövessék a transzplantált sejtek utóéletét, illetve felismerjék, ha baj esetén el kellene azokat távolítani a páciens szervezetéből.
De nem kellett, sőt, két és fél hónap elteltével a beteg szervezete már elegendő inzulint termelt ahhoz, hogy ne kelljen a továbbiakban injekcióval pótolnia a hormont. A vércukorszintje is normalizálódott, immár nem jelentkeznek benne sem hirtelen kiugrások, sem gyors bezuhanások. Több mint egy év alatt a napok 98 százalékában a normál tartományban maradt a vércukorszintje. Noha a kísérlet, amelynek eredményeiről a Cell című folyóiratban számoltak be a kínai kutatók, rendkívül ígéretes, akad egy hiányossága. Az érintett páciens ugyanis egy korábbi májátültetés miatt eleve immunszupresszáns kezelésben részesül. Így aztán azt nem lehet nála felmérni, hogy a saját átprogramozott sejtjei kapcsán fennáll-e a kilökődés veszélye a beültetést követően.
