Egy mérföldkőnek számító klinikai vizsgálat első résztvevője olyan sejtprogramozási kezelésben részesült, amelynek célja a szem károsodott sejtjeinek megújítása - jelentette be a kísérletet finanszírozó cég, a bostoni Life Biosciences. A vizsgálaton egy olyan innovatív technológiát tesztelnek, amely három gén aktiválásával részlegesen újraprogramoz öreg sejteket, hogy azok fiatal, őssejtszerű állapotba térjenek vissza, anélkül, hogy elveszítenék identitásukat és funkciójukat.
Új kezelés segítheti a glaukómás betegeket
Ezúttal azt vizsgálják, hogy a három gén aktiválása alkalmas-e egy betegség kezelésére, ami jelen esetben a vakságot okozó glaukóma, vagyis zöldhályog. A cél, hogy a gének által kódolt fehérjék elősegítsék az idegsejtek regenerálódását a látóidegben, amely a glaukómás embereknél károsodott. Azt is ellenőrzik, hogy biztonságos-e a sejtek átprogramozására irányuló módszer, ami korábban aggodalmat keltett a szakmában, mivel több laboratórium állatkísérletei arra utaltak, hogy fennáll a sejtek elrákosodásának veszélye.
"Az átprogramozásnak óriási előnyei lehetnek, ha biztonságosan alkalmazható embereknél, de a technológia még gyerekcipőben jár, és a katasztrofális mellékhatások kockázata magas" - idézték a cikkben Matt Kaeberleint, a hosszú élettartamra fókuszáló Optispan nevű orvostudományi vállalat társalapítóját. Hozzátette, a szem jó kiindulási pont a technika kipróbálásához, mivel annak megváltoztatása esetén alacsonyabb az életveszélyes mellékhatások kockázata, mint más szerveknél.
2020-ban David Sinclair, a Harvard Orvostudományi Egyetem genetikusa és kollégái sikeresen visszafordították a látásvesztést idős, valamint glaukómás egereknél, azóta a Life Biosciences pedig rágcsálókon és majmokon is tesztelte az eljárást, súlyos mellékhatások nélkül. A jelen vizsgálat keretében a Life Biosciences célja akár 12 glaukómás beteg kezelése (a betegségről és tüneteiről itt írtunk bővebben), és a későbbiekben terveznek olyan résztvevőket is bevonni, akik egy súlyos, akut betegségben, a nem-arteriás elülső ischaemiás látóideg-elhalásban (NAION) szenvednek, ami szintén idegkárosodást okoz a szemben.
