Mint azt korábban megírtuk , a Svéd Királyi Tudományos Akadémia szerdai stockholmi bejelentése szerint a modern génszerkesztés két úttörője, Emmanuelle Charpentier francia mikrobiológus és Jennifer Doudna amerikai biokémikus kapja az idei kémiai Nobel-díjat a DNS célzott, rendkívül pontos szerkesztését lehetővé tévő CRISPR/Cas9 "genetikai olló" kifejlesztéséért. "Évek óta világos volt mindenki számára, hogy a CRISPR-ért kiosztanak majd egy Nobel-díjat. A kérdés csak az volt, hogy melyik évben és kik kapják" - mutatott rá Varga Máté, aki szerint az orvosi Nobel-díj még korai lett volna, ráadásul túl sokan voltak a potenciális díjazandók, le kellett szűkíteni a listát. A most díjazott kutatók mellett ugyanis Bostonban a Broad Intézetben dolgozó Feng Zhang és George Church csoportja is nagyon sokat munkálkodott azon, hogy ez a CRISPR-rendszer ne csak egy érdekesség, hanem valóban egy olyan eszköz legyen, amellyel célzottan lehet gént szerkeszteni. Annak feltárásában pedig, hogy mi az alapvető biológiai szerepe ennek a rendszernek a természetben, még sokkal többen játszottak fontos szerepet.
Varga Máté szerint a Nobel-bizottság tagjai azzal, hogy ezért a felfedezésért kémiai Nobel-díjat ítéltek oda, "átvágták a gordiuszi csomót". A két kutató csoportja ugyanis kiemelkedő szerepet vállalt abban, hogy kidolgozzák a CRISPR-alapú génszerkesztés biokémiáját. Feltárták annak pontos molekuláris mechanizmusát, hogy a baktériumok hogyan védekeznek a vírusaik ellen, illetve miként működik a baktériumok kvázi adaptív "immunrendszere". A kutatók azt is felismerték, hogy a molekuláris mechanizmus ismeretében az is megfejthető lesz, hogy miképp lehet erre alapozva egy programozható, más szervezetekben is felhasználható molekuláris ollót készíteni.
A rákkutatásban is fontos szerepet tölt be
Amikor ez a felfedezés 2012-ben megjelent, igazi módszertani forradalmat alapozott meg, sokan kezdtek új fejlesztésekbe, manapság pedig már hetente jönnek az újdonságok, amelyeket a szakemberek mind erre az elméletre alapoznak - magyarázta a genetikus. "Ez egy kicsit olyan volt, mintha megtalálták volna a molekuláris biológia Szent Grálját, mert nagyon sokan keresték, sokféleképpen próbálták megfejteni a kérdést, és voltak más genomszerkesztő próbálkozások is, de mindegyik körülményesebb és sokkal-sokkal drágább volt mint ez" - foglalta össze Varga Máté, hozzátéve, hogy ez a felfedezés hihetetlenül gyorssá és olcsóvá tette a DNS célzott szerkesztését, és tudomása szerint minden létező organizmusban jól működik.
A módszer alkalmazási lehetőségei kapcsán elmondta: a biológiának kevés olyan területe van, ahol ne lehetne használni. A különböző alapbiológiai kutatások esetén lett egy olyan eszköz a kutatók kezében, amellyel a legkülönbözőbb gének szerepét vizsgálhatják. Emellett az új genomszerkesztési eljárás segítségével hatékonyabbá válhat a mezőgazdaság, különböző vírusoknak és egyéb növényi patogéneknek ellenálló haszonnövényeket hozhatnak létre. A rákkutatásban is fontos szerepe van, az új beavatkozás segítségével ugyanis sokkal könnyebben megtalálják azokat a terápiás célpontokat, amelyek révén meg lehet fogni a daganat növekedését. "Ezek mind létező dolgok. Sajnos ami szintén létező dolog, az annak a kínai orvosnak az esete, aki emberekben is használta az eljárást" - emelte ki Varga Máté. Kitért rá, ugyan néhány helyen már alkalmazzák a gyógyászatban ellenőrzött módon is az eljárást, ezek azonban még nagyon különleges génterápiák. Elképzelhetőnek tartja ugyanakkor, hogy ahogy a következő évtizedekben egyre többet tudnak meg bizonyos betegségekről, úgy sokkal elérhetőbb lesz az eljárás.
Mindkét kitüntetettet meglepte a hír
Emmanuelle Charpentier francia mikrobiológus és Jennifer Doudna amerikai biokémikus egyaránt azt mondta a szerdai bejelentés után, egyelőre alig tudja felfogni, hogy Nobel-díjat kap. Emmanuelle Charpentier elmondta, nagyon érzelmesen reagált a Stockholmból érkező telefonhívásra. Gyakran mondogatták neki, hogy meg fogja kapni a díjat, mégis meglepte, amikor megtörtént. "Még hozzá kell szoknom" - jegyezte meg. A németországi Max Planck-intézethálózat patogéntudományi egységének 51 éves vezetője kitért arra, hogy ez az első alkalom, hogy egy tudományos Nobel-díjon kizárólag nők osztoznak. "Remélem, hogy ennek pozitív üzenete van, különösen a tudományos pályára készülő lányok számára" - mondta. "Azt hiszem, bizonyítottuk, hogy női tudósok is kaphatnak díjakat. Fontosabb azonban, hogy a nőknek a kutatásaik által befolyásuk legyen a tudományban" - fűzte hozzá.
Jennifer Doudnát "teljesen sokkolta" a Nobel-díj híre. "Egy kis helyen nőttem fel Hawaiin, és soha nem gondoltam volna, hogy ez meg fog történni" - mondta a Nature tudományos folyóiratnak a Kaliforniai Egyetem berkeley-i intézményének professzora. "Nagyon sok csodálatos tudóst ismerek, akik soha nem fogják megkapni a Nobel-díjat, és nem azért, mert ne lennének fantasztikusak" - folytatta, hozzátéve, hogy ez alázatra készteti.
