Az olyan hagyományos módszerekkel ellentétben, mint a kemo- vagy sugárterápia, a célzott terápia kifejezetten a daganatsejtek növekedésére és osztódására hat. A daganatos megbetegedéseket minden esetben egy vagy több gén meghibásodása váltja ki, a célzott terápiák pedig ezeket a meghibásodott géneket korlátozzák le annak érdekében, hogy azokat a szervezet kordában tarthassa, meggátolva az osztódásukat és növekedésüket. A célzott terápia segítségével tehát meg lehet gátolni a hibásan működő sejtek burjánzását, ami gyökereinél nyújthat megoldást a betegségre, és viszonylag rövid idő alatt drasztikusan javíthatja a beteg állapotát. A terápia további előnye, hogy a hagyományos kezeléseknél jóval enyhébb mellékhatásokkal jár.
Ahhoz azonban, hogy egy betegnél célzott terápiát tudjanak alkalmazni, tudni kell, hogy mi az a génhiba, amely kiváltotta a betegséget. A génhiba vagy génhibák beazonosítására használják az úgynevezett molekuláris diagnosztikát. Amennyiben a molekuláris diagnosztika segítségével azonosításra kerül a hiba, úgy meg lehet állapítani, hogy a betegnek milyen személyre szabott, célzott kezelésre lesz szüksége.
A célzott terápia Magyarországon is elérhető
Dr. Bánki Endre a precíziós onkológiával foglalkozó hazai orvosi startup cég, az Oncompass Medicine operatív igazgatója azt mondja, nagyon sok magyar beteg nincs tisztában a lehetőségeivel, holott a hagyományos kezelési módok mellet már a célzott terápia is a hazai daganatellenes protokoll része - bár jelenleg még meglehetősen korlátozott hozzáféréssel.
Ahhoz, hogy megértsük, hogy a daganatos betegeknek milyen lehetőségeik vannak a célzott terápia terén az állami vagy magán szférában, fontos tudni, hogy a terápiák hozzáférhetőségét alapvetően két kategóriába kell sorolni. Az állami egészségügyben azok a betegek kaphatnak célzott terápiát, akiknek a génhibájára már elérhető a protokollba beépített hatóanyag. Ezeknél a betegeknél egy-két-három génre kiterjedő molekuláris vizsgálatokkal fel tudják mérni, hogy a már befogadott célzott gyógyszeres terápiák valamelyike alkalmas-e a kezelésükre. Ilyen, protokollba beépült célzott terápiák a rák bizonyos típusainál érhetők el, mint például a vastagbéldaganatnál, tüdődaganatnál, emlődaganatnál, gyomordaganatnál, vagy melanómánál. Az állami egészségügyben tehát már adott gyógyszerekhez, hatóanyagokhoz keresnek betegeket. Ennek egyik oka, hogy az állami rendszerben a molekuláris diagnosztika jelenleg még nem elérhető, így nem tudják feltérképezni a betegek géntérképét, csupán egy szűkített vizsgálattal felmérik azt, hogy a betegnél esetleg azok a génhibák állnak-e fenn, amelyekre már elérhető a protokollban a hatóanyag.
Az államival szemben a hozzáférhetőség másik típusa az, amelyet az Oncompass nyújt a betegeinek. Ők megfordították a folyamatot: nem a meglévő gyógyszerekhez keresnek betegeket, hanem a betegekhez gyógyszert. Ez a rendszer pedig sokkal gyorsabb és pontosabb eredményt hoz.
"Mi megfordítottuk a folyamatot, nem a gyógyszerhez keresünk beteget, hanem a betegeknek keresünk megfelelő gyógyszert. Először tehát elvégzünk egy sok génes molekuláris vizsgálatot (lehet ez 50 vagy akár 600 gén is) és megnézzük, hogy melyik az a génhiba ami okozza a betegséget. Ez után meg tudjuk mondani a betegnek, hogy az ő konkrét genetikai hibájára fejlesztettek-e már bármilyen hatóanyagot és, hogy az milyen formában érhető el" - magyarázza Dr. Bánki Endre.
A szakember azt is hozzátette, hogy gyakran nem egy, hanem több génhiba egyszerre okozza a betegséget, ami megnehezítheti a megfelelő terápia kiválasztását. Ebben nyújt segítséget az Oncompass Medicine-nél elérhető döntés támogató bioinformatikai szolgáltatás. Ennek a világviszonylatban is egyedülálló szoftvernek köszönhetően gyors és objektív döntéseket tudnak hozni a megfelelő terápia kiválasztásával kapcsolatban. A döntéstámogató szoftver jelenleg a világ legnagyobb precíziós onkológiai online szabálygyűjteménye, ami a terápiák kiválasztásában és rangsorolásában segíti az orvosokat.
Van, amikor a klinikai vizsgálatok segítenek
De nem elég kiválasztani a megfelelő terápiát, annak elérhetősége még további kérdéseket vethet fel. A molekuláris diagnosztika során ugyanis kiderülhet, hogy a betegnek olyan hatóanyagra lenne szüksége, amely ugyan forgalomban van Magyarországon, de terápiáját nem finanszírozza automatikusan a biztosító. Ekkor méltányossági alapon egyedi kérelmezéssel lehet folyamodni a finanszírozáshoz. Az Oncompass ennek a kérelemnek a lebonyolításában is segítséget nyújt a pácienseinek. De az is előfordulhat, hogy a beteg számára egy olyan hatóanyag nyújthat megoldást, amely még fejlesztési fázisban van. Ilyen hatóanyagokat különböző klinikai vizsgálatok során fejlesztenek, ám ezeknek a klinikai vizsgálatoknak jelenleg nincsen Magyarországon egységes adatbázisuk. Magyarán nagyon sok beteg elől rejtve marad ez a lehetőség, holott akár életmentő is lehetne, ha tisztában lennének azzal, hogy létezik olyan fejlesztés alatt álló hatóanyag, amelytől a gyógyulás szempontjából többet várhatnak, mint a standard terápiáktól. Fontos kiemelni, hogy szigorúan fejlesztés alatt álló készítményekről van szó, amelyek azonban már egy olyan fázisban vannak, ahol hozzáférhetőek a betegek számára.
"Magyarországon a legtöbb onkológiai centrumban folynak ilyen klinikai vizsgálatok. A betegek általában arról kapnak tájékoztatást, hogy az adott centrumban milyen klinikai vizsgálatok futnak, hogy milyen klinikai vizsgálatokhoz keresnek saját betegeket. De arról már nem biztos, hogy tájékoztatást tudnak adni például Szegeden, hogy milyen vizsgálatok folynak, mondjuk Pécsett vagy Budapesten és fordítva is így igaz. A nemzetközi lehetőségekről pedig végképp nincs információ. Ebben mi tudunk segíteni" - mondja a szakember.
Az Oncompassnál elvégzett molekuláris diagnosztika után az Oncompass szakemberei a nyitott és saját adatbázisuk segítségével meg tudják mondani, hogy a betegnek szükséges terápia elérhető-e és ha igen, akkor már forgalomban lévő gyógyszer vagy klinikai vizsgálat formájában. Az, hogy a beteg részt szeretne-e venni aztán az adott klinikai vizsgálatban, minden esetben a saját döntése kell, hogy legyen. Amennyiben igen, úgy az érintetteknek azzal is számolniuk kell, hogy ezek a fejlesztés alatt álló szerek nem "jönnek házhoz" úgy, mint a forgalomban lévő gyógyszerek: itt a pácienseknek kell meghatározott rendszerességgel odautazni, ahol a készítmény hozzáférhető. Nagy előny viszont, hogy az adott kutatás szponzora, gyógyszercége gyakorlatilag állja a szükséges terápia költségeit. A betegnek alapvetően az utazását és a szállását kell magának megoldani.
"Hatalmas lehetőség, hogy a betegek elmehetnek, mondjuk a bécsi állami kórházba, és megkaphatják térítésmentesen a jövő gyógyszerét úgy, hogy csak a benzint és a szállást kell kifizetniük. Ez egy olyan esély, amelyről tudniuk kell a betegeknek, már csak azért is, hogy felmérhessék a lehetőségeiket."
Dr. Bánki Endre kiemelte, hogy az Oncompass egy diagnosztikai központ , ahol nem kezelik a pácienseket, hanem diagnosztizálják, majd "útba igazítják" őket. Magyarán a génprofiljuk felállítása után segítenek megtalálni a számukra leghatásosabb személyre szabott terápiát. A legoptimálisabb kezelés eléréséhez azonban az is kell, hogy a betegek kezükbe vegyék a saját sorsukat és amennyire csak lehet, informálódjanak lehetőségeikről.
