Új gyógyszer jöhet az ALS kezelésére

Pénteken javaslatot tett az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) a Biogen biotechnológiai vállalat új, amiotrófiás laterálszklerózis (ALS) kezelésére szolgáló gyógyszerének forgalomba hozatali engedélyezésére.

A tofersen hatóanyagú készítményt tavaly áprilisban gyorsított eljárásban hagyta jóvá az Egyesült Államok gyógyszerhatósága – írja a Reuters hírügynökség. A döntés alapját egy 108 beteggel folytatott klinikai kísérlet eredményei adták. Ennek alapján a gyógyszer hatékonyan képes csökkentetni a szervezetben egy olyan fehérje szintjét, amely a meglévő tudományos ismeretek szerint kapcsolatba hozható a súlyos betegség előrehaladásával.

Ugyanez a klinikai vizsgálat alapozta meg az EMA mostani döntését is. Mindazonáltal a Biogennek az amerikai és európai jóváhagyással együtt is további kísérletek során kell majd a későbbiekben igazolnia a gyógyszer hatásosságát. Az Európai Unióban mindeddig egyetlen szer, a riluzol került forgalomba az ALS kezelésére. Az EMA szerint ugyanakkor nagy szükség lenne további olyan terápiás megoldásokra, amelyek segítenek megőrizni a betegek izomfunkcióját, meghosszabbítva az életüket. A Biogen bejelentése szerint az Európai Bizottság várhatóan 2024 második negyedévében dönthet a készítmény forgalomba helyezésének engedélyezéséről az EMA javaslatát figyelembe véve.

ALS: a végzetes betegség

Az ALS egy ritka neurológiai betegség, amely az izommozgásokért felelős idegsejteket támadja meg az agyban és a gerincvelőben. Mindez egyre súlyosbodó bénuláshoz, végül a beteg halálához vezet. Az új gyógyszer az ALS egy ritka típusa esetén alkalmazható. Ezt egy genetikai mutáció okozza, amely miatt toxikus mértékben felhalmozódik a szervezetben egy fehérje, az úgynevezett 1-es típusú szuperoxid-diszmutáz (SOD1). Az EMA becslései szerint az ALS-betegek mintegy 2 százalékát érinti ez a fajta genetikai mutáció.

Az ALS világszerte legismertebb érintettje Stephen Hawking volt. A brit elméleti fizikusnál húszas életévei kezdetén jelentkeztek az első tünetek, és végül 2018-ban, 76 éves korában hunyt el. Mindazonáltal a betegek zöme a diagnózistól számított öt évben belül életét veszíti. Szintén ALS-sel diagnosztizálták 2022-ben Karsai Dániel alkotmányjogászt, akinek nevét azóta az egész ország megismerhette az aktív eutanázia legalizálásáért folytatott küzdelme révén.

Borítókép: Getty Images

A legfrissebb tartalmainkért kövess minket a Google Hírekben, Facebookon, Instagramon, Viberen vagy YouTube-on!

Anafilaxiás reakció gyakori okai

Olvassa el aktuális cikkeinket!

Orvosmeteorológia
Fronthatás: Melegfront
Maximum: +11 °C
Minimum: +5 °C

Nagyrészt borult lesz az ég, de napközben az Alföldön, délutántól pedig már Borsodban is szakadozik, vékonyodik, gomolyosodik a felhőzet. Napközben egyre inkább az ország északi, északnyugati felére korlátozódik az eső, míg az Alföldön zivatarok is lehetnek. Többfelé megerősödik a nyugatias szél, zivatar környezetében akár viharos lökés is lehet. A legmagasabb nappali hőmérséklet a Dunántúlon, Budapest körül és északon 7 és 13, az Alföldön 12 és 19 fok között alakul. Késő estére 4 és 10 fok közé hűl le a levegő. Napközben melegfront érezteti hatását, ami miatt a frontérzékenyek tünetei ismét felerősödhetnek.

Hogy érzed magad?

Kirobbanó formában vagy? Válaszd ki a lelki- és testi állapotodhoz illő emojit és nézd meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!


Hogy érzed most magad fizikailag?

Hogy érzed magad?

Kirobbanó formában vagy? Válaszd ki a lelki- és testi állapotodhoz illő emojit és nézd meg térképünkön, hogy mások hogy érzik magukat!


Milyen most a lelkiállapotod?

Hogy érzed magad?

Legjobban:
Legrosszabbul:
Kezdjük újra