Egyik bizottsága egyöntetűen javasolja az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszer Engedélyeztetési Hivatalnak (FDA), hogy engedélyezze leukémiás gyerekek és fiatalok génmódosítással járó kezelését - írja a New York Times cikke alapján az Index . A készítmény "élő gyógyszerként" működve genetikailag módosítaná a páciens sejtjeit, és az immunrendszert is megerősítené annyira, hogy sikeresen vehesse fel a harcot a betegséggel szemben.
Súlyos mellékhatásokkal jár
A módszer alapja, hogy a páciensből eltávolítanak bizonyos sejteket, majd egy gyógyszergyárban kezelik, hogy végül visszaépíthessék a szervezetbe. A módszer az eddig kezelt betegek esetében a leukémia visszafejlődésével és esetenként teljes gyógyulással is járt, az orvosok pedig a 3 és 25 év közötti, akut B-sejtes limfoid leukémiás betegek kezeléséhez engedélyeznék.
Az első beteget - egy 12 éves kislányt - még 2012-ben kezelték, és ugyan a súlyos mellékhatások (magas vérnyomás és láz, illetve tüdővérbőség) majdnem az életébe kerültek, végül teljesen meggyógyult, és azóta is tünetmentes. Az engedélyeztetési hivatal számára a terápia hatékonysága nem kétséges, inkább a veszélyes mellékhatások miatt vannak kétségeik. Emellett viszonylag ritka leukémiafajtáról van szó, amely az esetek többségében hagyományos eljárással is gyógyítható. Akiknél ez nem hoz sikert, szóba jöhetne a génterápia.
