A szakemberek egy lipid nanorészecske alapú szállítórendszert fejlesztettek ki, amely kifejezetten a rákos sejteket veszi célba, és genetikai manipuláció révén elpusztítja azokat. A CRISPR-LNPs nevű rendszer egy hírvivő RNS-t hordoz, amelynek közbenjárásával a molekuláris ollóként működő Cas9 enzim feldarabolja a sejtek DNS -ét - olvasható a Medicalxpress orvostudományi hírportálon.
A Dan Peer professzor laboratóriumában végzett forradalmi kutatás eredményeit a Science Advances című folyóiratban publikálták. "Ez a világ első tanulmánya, amely bizonyítja, hogy a CRISPR génszerkesztési rendszerrel hatékonyan lehet kezelni a rákot élő állati szervezetben" - nyilatkozta Peer, majd hozzátette: "Fontos hangsúlyozni, hogy ez nem kemoterápia. Nincsenek mellékhatások, illetve egy ilyen módon kezelt rákos sejt soha többé nem válik aktívvá. A Cas9 enzim feldarabolja a rákos sejt DNS-ét, ezáltal semlegesíti a sejtet, végérvényesen megakadályozva annak replikációját."
Jelentősen növelte az egerek élettartamát a kezelés
Peer és kollégái a glioblastoma és az áttétes petefészekrák kezelésében vizsgálták a technológia alkalmazásának hatékonyságát. A glioblastoma a legagresszívebb agydaganattípus. A betegség megállapítását követően a várható élettartam 15 hónap, az ötéves túlélési ráta pedig csupán 3 százalék. A szakemberek kimutatták, hogy mindössze egyszeri CRISPR-LNPs kezelés megduplázta a glioblastomás egerek várható átlagos élettartamát, nagyjából 30 százalékkal növelve az állatok túlélési rátáját.
A petefészekrákot a betegség előrehaladott stádiumában diagnosztizálják a betegek többségénél, amikor már kialakultak az áttétek a szervezetben. Az elmúlt évek tudományos előrelépései ellenére még ma is mindössze a páciensek egyharmada éli túl a betegséget. A CRISPR-LNPs kezelés 80 százalékkal növelte a túlélési rátát az áttétes petefészekrákban szenvedő egereknél.
"A CRISPR génszerkesztési technológia, amely képes azonosítani és módosítani bármilyen genetikai szegmenst, forradalmasította a gének célzott szétdarabolására, megjavítására vagy akár kicserélésére irányuló képességünket" - mondta Peer. "A kutatásban való széles körű alkalmazása ellenére azonban a klinikai hasznosítása még mindig gyerekcipőben jár, mivel egy hatékony szállítórendszerre van szükség ahhoz, hogy a CRISPR-t biztonságban és pontosan eljuttassuk a célsejtekhez. Az általunk kifejlesztett szállítórendszer a rákos sejtek túléléséért felelős DNS-t célozza meg. Ez egy innovatív módja az olyan agresszív ráktípusok kezelésének, amelyeket ma még nem lehet gyógyítani" - magyarázta a professzor.
Új lehetőséget nyit meg
A kutatók szerint a technológia számtalan új lehetőséget nyit meg más ráktípusok, valamint ritka genetikai betegségek és az AIDS-hez hasonló krónikus vírusos betegségek kezelésére. Peer és kollégái következő lépésként a genetikailag rendkívül érdekes vérrák , valamint genetikai betegségek, köztük a Duchenne-féle izomsorvadás kezelésében fogják vizsgálni a módszer hatékonyságát.
