Az Alexandre Prat, vezette kutatócsoport azonosított egy molekulát, az úgynevezett MCAM-et, amelyről kimutatták, hogy képes késleltetni a betegség megjelenését, illetve jelentősen lassítja kifejlődésének sebességét. Az Annals of Neurology folyóiratban közzétett eredmények szerint e biztató eredményeket emberi in vitro tesztek és egereken végzett in vivo vizsgálatok is bizonyítják.
A szklerózis multiplex (SM) egy idegrendszeri betegség , amely bénulással, zsibbadással, látásvesztéssel, egyensúly-hiánnyal és egy idő után a járás képességének elvesztésével jár további életminőség romlás megjelenése mellett. Jelenleg nincs rá hatékony gyógymód. A betegség különösen nagy számban érinti a fiatal felnőtteket az északi országokban, például Kanadában is közel 75 ezer ember él SM-el.
Az agy általában védett a támadások ellen a vér-agy gáton. A vér-agy gát megakadályozza az immunsejtek - limfociták - bejutását a központi idegrendszerbe. Az SM-es embereknél azonban gyakran tapasztalható szivárgás. A limfociták két típusa, a CD4 és a CD8, megtalálják a módját, hogy átjussanak a védőgáton. Ezek aztán az agyban megtámadják az idegsejteket és megsemmisítik az ezeket védő mielinhüvelyeket, így csökkennek az idegi impulzusok, illetve plakkok, lerakódások képződnek az agyban.
Prat és csapata már 2008-ban azonosította az MCAM molekulát (melanoma sejtadhéziós molekula), amely döntő szerepet játszik az immunrendszer szabályozási zavarában a szklerózis multiplex esetén. MCAM-re van ugyanis szükség, hogy a CD4 és CD8 limfociták átjuthassanak a vér-agy gáton . Ha blokkolni tudják az MCAM-et, akkor csökken a betegség aktivitása.
Az azóta elért eredmények rendkívül pozitívak. Az egérkísérletekben mintegy 50 százalékos csökkenést figyeltek meg a kísérleti autoimmun encephalomyelitis (EAE) esetében, ami az SM legszélesebb körben alkalmazott állati modellje. Prat szerint különösen jelentős, hogy képesek voltak megállítani a betegség az első tünetek megjelenésekor , és hatással voltak a kór progressziójára.
Az SM a legtöbb betegnél két fázisban fejlődik ki . Az első 10 és 15 évben megjelennek az egyértelmű tünetek, de vannak javulási szakaszok is. Később, a betegség előrehaladtával a mozgáskorlátozottság súlyosbodik, ami bot használatára vagy kerekesszékbe kényszeríti a beteget. Jelenleg nincs gyógyszer a piacon, amely befolyásolják a betegség romlását.
A Prothena gyógyszerkutató cég kifejlesztett egy potenciálisan a betegséget módosító antitestet, az úgynevezett PRX003-at, amelyet úgy terveztek, hogy gátolja az MCAM funkcióit, és így megakadályozzák a destruktív limfociták migrációját az idegszövetekbe. A Prothena azt várja, hogy egészséges önkéntesekkel klinikai vizsgálatokat kezdhessen a PRX003-mal június végén, és előre jelzett egy tanulmányt pikkelysömörös betegekkel 2016-ra. A vizsgálatok után, az anti-MCAM antitestek különféle betegségek kezelése során lehetnek hasznosak, beleértve a szklerózis multiplex progresszív formáit is - tudatta az Eurekalert .
