A gyógyszert a Magyar Tudományos Akadémia (MTA) és az Eötvös Loránd Tudományegyetem (ELTE) Motor Farmakológia Kutatócsoportja fejlesztette ki Málnási-Csizmadia András vezetésével. A nemzetközi viszonylatban is jelentősnek számító magyar eredményekről a Cell című élettudományi szaklap közölt cikket - tájékoztatott az MTA.
A szaklapban megjelent cikkben részletes beszámoló olvasható a Málnási-Csizmadia András és kollégái által kifejlesztett, MPH-220 jelű gyógyszerjelölt preklinikai (emberi kipróbálás előtti) vizsgálatairól. A közlemény azt írja, a világelsőnek számító eredmények lényege, hogy a magyar fejlesztésű gyógyszerjelölt hatékonyan csökkenti az idegrendszeri sérülések (például stroke) utáni görcsös izom-összehúzódásokat, méghozzá úgy, hogy közben nem okoz mellékhatásokat.
A beszámoló szerint a klinikai vizsgálatok jövőre kezdődnek, amelyeknek az első, a hatóanyag biztonságosságát tesztelő fázisát Magyarországon végzik. A vizsgálatot a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal is finanszírozza. Jelenleg a vizsgálat előkészítése és a hatóanyag gyártása zajlik, amelyből jövő év elején kapják meg az első adagokat a vizsgálatba önkéntesen jelentkező egészséges alanyok.
Tízmilliók életét könnyítené meg a gyógyszer
A stroke és más idegrendszeri betegségek, sérülések után a páciensek közel 40 százalékánál jelentkezik az izmok görcsös összehúzódása. Az élethosszig tartó, sokszor folyamatosan romló állapot körülbelül 60 millió ember életét nehezíti meg világszerte, az ő kezelésük becsült költsége meghaladja az 500 milliárd dollárt - írják.
Az erre az állapotra jelenleg forgalomban lévő gyógyszerek hatékonysága alacsony, valamint jelentős neurológiai, pszichiátriai és keringési mellékhatásokat okoznak. Az MPH-220 közvetlenül az izomösszehúzódásért felelős fehérjére, a miozinra hat, a preklinikai vizsgálatok eredményei szerint minden esetben kifejti hatását, és nem váltja ki a fenti kedvezőtlen mellékhatásokat.
A beszámoló rámutat, hogy a szívizomzatban jelen lévő miozinra vannak már komoly gyógyszerjelöltek, de a vázizmokban lévő miozint még senkinek nem sikerült megcéloznia ilyen módon. A közleményben felidézik, hogy a rendkívül célzottan ható szer, az MPH-220 hatásmechanizmusát azok a vizsgálatok tárták fel, amelyeket a magyar kutatócsoport végzett el elsőként a világon: a párizsi Curie Intézettel együttműködve meghatározták a vázizmok összehúzódását végző miozin atomi szerkezetét.
"Jelentős tudományos kihívásnak számított, hogy egy olyan hatóanyagot fejlesszünk ki, ami hatékonyan oldja a görcsöket a vázizomban úgy, hogy a szívizom működését nem befolyásolja. A vázizmokban és a szívizomban működő miozinok nagyon hasonlóak egymáshoz, ezért meg kellett találni köztük azt az apró különbséget, amelynek kihasználásával a gyógyszerjelölt csak az egyikre hat. Mi fedeztük fel, hogy van egy nagyon apró, megcélozható különbség a miozin szívében, a hatalmas fehérjemolekulának mindössze egyetlen építőkockájában, egyetlen aminosavban" - idézi a közlemény a kutatócsoport tudományos igazgatóját, Gyimesi Mátét.
A vázizmokban a hatóanyag be tud ékelődni a miozin legfontosabb, az összehúzódást lehetővé tévő részletébe, viszont a szívizommiozinba nem. A beékelődés miatt a vázizmaink összehúzódása nem tud megtörténni, az izomrostok így ellazult állapotban maradnak, és az izomgörcs szűnik.
Az állatkísérletek eredményei bizakodásra adnak okot
Az MPH-220 hatása az állatkísérletekben nagyon látványos, ez a kutatócsoport által a szakfolyóiratban közzétett videókon is egyértelműen látható. A szer hatására a kísérleti patkányok mozgása igen jelentősen javult, mert megszűntek az izomgörcseik. Mint írják, a kísérleti eredmények szerint az MPH-220 felszívódása a szájon át történő kezelés után rendkívül hatékony, az izomgörcsökre kifejtett hatása 24 órán keresztül megmarad. Egy ilyen tulajdonságú gyógyszer később lehetővé tenné a betegek kíméletes és hatékony kezelését.
A magyar kutatócsoport azt is kimutatta, hogy a hatóanyag nem befolyásolja a sejtek működését szabályozó útvonalakat és nem mutagén, azaz nem károsítja a genetikai állományt. Ennek alapján remélhető, hogy a kezelés biztonságosan kivitelezhető lesz emberekben is.
Az állatkísérletekhez egy mesterséges intelligencián alapuló tesztrendszert fejlesztett ki a projekt informatikai támogatását nyújtó Printnet Kft., amelyben az állatok mozgását 3D-ben, szubmilliméteres pontossággal követhették. A mélytanulási algoritmusok alkalmazása megerősítette, hogy az állatokban idegrendszeri sérülés hatására kialakuló izomspaszticitást az MPH-220-kezelés az egészséges szintre javítja - olvasható a kutatás eredményeiről készült beszámolóban.
