Az amerikai kutatók ellenségből "baráttá" változtatták a szerzett immunhiányos tünetegyüttest, az AIDS-et okozó HIV-vírust . A vírust úgy módosították, hogy ne legyen képes betegséget okozni, majd gyerekek genomjába juttattak egy gént, amely hiányzott a génkészletükből. Ezzel a szokatlan módszerrel már nyolc kisgyermeket gyógyítottak ki a veleszületett súlyos kombinált immundefektusból (SCID).
Hogyan gyógyíthat a HIV?
A kutatás alanyai olyan 2 és 14 hónap közötti gyerekek voltak, akik gyengén vagy egyáltalán nem működő immunrendszerrel születtek. A gyermekek az IL2RG génben lévő mutációk okozta X-SCID rendellenességben szenvedtek, és nincs genetikailag összeillő testvérük - áll az amerikai Nemzeti Egészségügyi Intézet közleményében.
A SCID a legsúlyosabb veleszületett immundefektus. Azoknak a gyerekeknek, akik ebben a rendellenességben szenvednek, teljesen steril körülmények között kell élniük. A kezeletlen betegség miatt, a fertőzések nyomán kétéves korukig meghalnak. Ha viszont időben felismerik náluk a betegséget, illetve van megfelelő donor, csontvelő-átültetéssel gyógyítható az állapot.
Formabontó génterápia
Az amerikai kutatók által kifejlesztett génterápiában a babáktól születésük után csontvelőt vettek és kijavították a genetikai hibát a DNS-ben. A defektust kijavító "hibátlan gént" a HIV egy módosított vírusába juttatták be. A gyermekeket a terápia után egy hónappal elbocsátották a kórházból.
"A babák ma már totyogók, akik jól reagálnak az oltásokra és immunrendszerük az összes olyan immunsejtet előállítja, amely csak ahhoz szükséges, hogy védettek legyenek a fertőzésektől. Teljesen normális életet élnek, felfedezik a világot" - közölte Ewelina Mamcarz, a tanulmány egyik vezető szerzője. A terápiát Brian Sorrentino orvos dolgozta ki, aki a közelmúltban meghalt.
