A neuromyelitis optica (NMOSD) a központi idegrendszer autoimmun betegsége, amely a betegek felénél vakságot okoz. Az érintettek többsége a diagnosztizálást követő 5 éven belül járásképtelenné is válhat. Korábban a betegséget a szklerózis multiplex (SM) egyik ritka alfajának tartották a szakemberek, de azóta kiderült, hogy egy önálló kórképről van szó.
Az SM-től és a legtöbb autoimmun betegségtől eltérően a neuromyelitis opticának van egy biológiai markere, az AQP4 antitest. A betegek mintegy 80 százalékánál az agyi vízelvezető rendszert szabályozó fehérje, az aquaporin-4 (AQP4) ellen termelődnek ellenanyagok, amelyek súlyos, gyakran kétoldali látóideg-gyulladást és kiterjedt gerincvelő-gyulladást okoznak.
Hatásos kezelés
Az Északnyugati Egyetem és a Mayo Klinika kutatói 12 betegen végeztek őssejt-transzplantációt . A betegek többsége a transzplantáció után 5 évvel is jól volt. Nem volt szükségük gyógyszeres kezelésre sem, ami egyébként akár 500 ezer dollárba is kerülhet évente. "5 év után a 12 betegből csupán 2-nél következett be a betegség újabb fellángolása, nekik vissza kellett térniük a gyógyszeres kezelésre" - ismertette Richard Burt professzor, az egyetem immunterápiás és autoimmun betegség részlegének vezetője.
"Egyetlen korábbi terápiával sem sikerült eltüntetni az AQP4 antigént, vagy elérni, hogy a beteg gyógyszerkezelés-mentes legyen. Az őssejt-transzplantáció javított a betegek neurológiai cselekvőképességén és életminőségén. Jobban lettek és a betegség markere eltűnt, 5 évvel a transzplantáció után sem volt a jelen a szervezetben" - tette hozzá a professzor.
